| 中文摘要 | 第8-15页 |
| Abstract | 第15-22页 |
| 第一章 前言 | 第23-31页 |
| 1.1 罕见病越来越受到人们的重视 | 第23-24页 |
| 1.2 罕见病疾病负担重 | 第24-25页 |
| 1.2.1 罕见病不罕见 | 第24页 |
| 1.2.2 罕见病给患者及其家庭带来的负担重 | 第24-25页 |
| 1.3 中国罕见病情况也较为严峻 | 第25-28页 |
| 1.3.1 中国的罕见病定义不明确 | 第25-26页 |
| 1.3.2 中国的罕见病病种界定不明确 | 第26页 |
| 1.3.3 中国医护人员对罕见病认识不足,罕见病诊疗能力较差 | 第26页 |
| 1.3.4 中国罕见病患者缺乏保障,疾病负担较重 | 第26-27页 |
| 1.3.5 中国罕见病患者亦不罕见 | 第27-28页 |
| 1.3.6 中国罕见病药物鼓励政策有待进一步落实 | 第28页 |
| 1.4 欧盟提出罕见病国家计划开发欧洲项目以提高罕见病应对 | 第28-29页 |
| 1.5 研究目的 | 第29-31页 |
| 1.5.1 总体研究目标 | 第29页 |
| 1.5.2 具体研究目标 | 第29-31页 |
| 第二章 EUROPLAN项目框架介绍 | 第31-64页 |
| 2.1 EUROPLAN项目框架 | 第32-63页 |
| 2.1.1 罕见病领域的计划或策略 | 第32-38页 |
| 2.1.2 罕见病的合理定义、编码和目录 | 第38-42页 |
| 2.1.3 罕见病相关研究 | 第42-45页 |
| 2.1.4 罕见病专家中心和参考资料网络 | 第45-52页 |
| 2.1.5 收集罕见病相关专业知识 | 第52-56页 |
| 2.1.6 提高患者组织在罕见病国家计划中的权力 | 第56-59页 |
| 2.1.7 可持续发展 | 第59-61页 |
| 2.1.8 EUROPLAN工具包简介 | 第61-63页 |
| 2.2 本章小结 | 第63-64页 |
| 第三章 罕见病应对较完善国家或地区科研方面比较 | 第64-73页 |
| 3.1 欧盟罕见病相关情况 | 第64-66页 |
| 3.1.1 欧盟罕见病应对的特点 | 第64-65页 |
| 3.1.2 欧盟罕见病科研相关情况——以意大利为例 | 第65-66页 |
| 3.2 美国罕见病相关情况 | 第66-68页 |
| 3.2.1 美国罕见病应对的特点 | 第66-67页 |
| 3.2.2 美国罕见病相关科研情况 | 第67-68页 |
| 3.3 日本罕见病相关情况 | 第68-69页 |
| 3.3.1 日本罕见病应对特色 | 第68页 |
| 3.3.2 日本罕见病科研相关情况 | 第68-69页 |
| 3.4 台湾地区罕见病相关情况 | 第69-70页 |
| 3.4.1 台湾地区罕见病应对特色 | 第69-70页 |
| 3.4.2 台湾地区罕见病科研相关情况 | 第70页 |
| 3.5 各个国家、地区罕见病科研情况比较 | 第70-71页 |
| 3.6 本章小结 | 第71-73页 |
| 3.6.1 对中国的启示 | 第71-73页 |
| 第四章 基于EUROPLAN工具箱的中日罕见病科研比较 | 第73-109页 |
| 4.1 日本的罕见病科研情况 | 第73-89页 |
| 4.1.1 难治性疾病克服研究项目 | 第73-84页 |
| 4.1.2 难治性疾病治疗研究项目 | 第84-89页 |
| 4.2 中国的罕见病科研 | 第89-100页 |
| 4.2.1 我国罕见病流行病学数据收集 | 第89-90页 |
| 4.2.2 我国罕见病相关研究 | 第90-99页 |
| 4.2.3 我国罕见病研究结果转化 | 第99-100页 |
| 4.3 利用EUROPLAN工具箱分析中日的罕见病相关科研情况 | 第100-106页 |
| 4.3.1 日本罕见病科研情况分析 | 第100-101页 |
| 4.3.2 中国罕见病科研情况分析 | 第101-106页 |
| 4.4 本章小结 | 第106-109页 |
| 4.4.1 对中国的启示 | 第106-109页 |
| 第五章 基于数据包络分析的中日罕见病研究投入产出效率分析 | 第109-136页 |
| 5.1 中日间均开展过相关研究的罕见病种类 | 第110-111页 |
| 5.2 中日罕见病相关研究的基本情况 | 第111-114页 |
| 5.3 中日罕见病相关研究构成情况 | 第114页 |
| 5.4 中日罕见病相关研究效率比较 | 第114-120页 |
| 5.4.1 中日罕见病相关研究投入经费、开展课题数以及发表文章数情况 | 第115-120页 |
| 5.5 基于数据包络分析的中日罕见病研究效率比较 | 第120-135页 |
| 5.5.1 数据包络分析 | 第120-130页 |
| 5.5.2 数据包络分析指标选取 | 第130页 |
| 5.5.3 数据包络分析结果 | 第130-135页 |
| 5.6 本章小结 | 第135-136页 |
| 第六章 结论与政策建议 | 第136-143页 |
| 6.1 主要结论 | 第136-139页 |
| 6.2 政策建议 | 第139-141页 |
| 6.3 创新性与不足 | 第141-143页 |
| 6.3.1 创新之处 | 第141-142页 |
| 6.3.2 不足之处 | 第142-143页 |
| 参考文献 | 第143-153页 |
| 附录 | 第153-156页 |
| 致谢 | 第156-157页 |
| 博士学习阶段发表文章 | 第157-158页 |
| 附件 | 第158-165页 |
| 学位论文评阅及答辩情况表 | 第165页 |
