| 中文摘要 | 第1-8页 |
| Abstract | 第8-16页 |
| 技术路线图 | 第16-17页 |
| 引言 | 第17-20页 |
| 第一章 AAV1-AAV10对小鼠,人,猴HSCs的转导效率的比较研究 | 第20-54页 |
| 1 前言 | 第20页 |
| 2 材料与方法 | 第20-40页 |
| ·实验材料 | 第20-30页 |
| ·实验方法 | 第30-40页 |
| 3 结果 | 第40-51页 |
| ·AAV1-AAV10对小鼠,猴及人HSCs的体外转导效率的研究 | 第40-45页 |
| ·AAV6转导效率的影响因素研究 | 第45-48页 |
| ·AAV示踪实验研究各AAV血清型进入细胞情况 | 第48-51页 |
| 4 讨论 | 第51-53页 |
| 5 小结 | 第53-54页 |
| 第二章 AAV6介导目的基因高效长期表达的机制研究 | 第54-75页 |
| 1 前言 | 第54-55页 |
| 2 材料与方法 | 第55-62页 |
| ·实验材料 | 第55-56页 |
| ·实验方法 | 第56-62页 |
| 3 结果 | 第62-73页 |
| ·AAV6高效转导靶细胞的机制研究：AAV6受体/辅受体研究 | 第62-68页 |
| ·AAV6介导基因长期表达的机制研究：整合特性的研究 | 第68-73页 |
| 4 讨论 | 第73-74页 |
| 5 小结 | 第74-75页 |
| 第三章 突变型AAV6载体对人CD34~+细胞转导效率的体内/外研究 | 第75-89页 |
| 1 前言 | 第75-76页 |
| 2 材料与方法 | 第76-81页 |
| ·实验材料 | 第76-77页 |
| ·实验方法 | 第77-81页 |
| 3 结果 | 第81-87页 |
| ·酪氨酸单点突变对AAV6外壳蛋白的组成及载体包装能力的影响 | 第81-82页 |
| ·突变型AAV6载体在CD34~+细胞的转导效率的体外比较研究 | 第82-84页 |
| ·突变型AAV6载体在CD34~+细胞的转导效率的体内比较研究 | 第84-87页 |
| 4 讨论 | 第87-88页 |
| 5 小结 | 第88-89页 |
| 第四章 红系特异性启动子B19p6驱动下的双突变病毒载体介导目的基因红系特异性表达的体内/外研究 | 第89-121页 |
| 1 前言 | 第89-90页 |
| 2 材料与方法 | 第90-106页 |
| ·实验材料 | 第90-92页 |
| ·实验方法 | 第92-106页 |
| 3 结果 | 第106-119页 |
| ·体外比较单点突变与双突变AAV6载体转导效率的研究 | 第106-107页 |
| ·体外比较CBAp、HS2-βp与B19p6启动子的活性 | 第107-109页 |
| ·体外红系诱导分化前后CBAp、HS2-βp与B19p6启动子驱动下的基因表达水平比较 | 第109-111页 |
| ·人HSCs异种移植入NSG小鼠后,HS2-βp及B19p6启动子驱动下的基因表达水平研究 | 第111-114页 |
| ·HSCs移植细胞率检测及红系特异性表达的研究 | 第114-118页 |
| ·二次移植后的基因表达情况的研究 | 第118-119页 |
| 4 讨论 | 第119-120页 |
| 5 小结 | 第120-121页 |
| 总结论 | 第121-122页 |
| 参考文献 | 第122-134页 |
| 综述 | 第134-151页 |
| 参考文献 | 第144-151页 |
| 攻读学位期间主要的研究成果 | 第151-154页 |
| 致谢 | 第154-156页 |
