| 摘要 | 第6-8页 |
| ABSTRACT | 第8-9页 |
| 符号说明 | 第16-18页 |
| 第一章 前言 | 第18-34页 |
| 1.1 基因治疗简介 | 第18页 |
| 1.2 基因输送过程及屏障 | 第18-25页 |
| 1.2.1 胞外基因输送 | 第20-21页 |
| 1.2.1.1 核酸凝聚 | 第20-21页 |
| 1.2.1.2 复合物的细胞靶向输送 | 第21页 |
| 1.2.2 胞内基因输送 | 第21-25页 |
| 1.2.2.1 内吞途径 | 第21-22页 |
| 1.2.2.2 复合物的内吞逃逸 | 第22-24页 |
| 1.2.2.3 复合物的细胞核转运（cytosolic transport） | 第24-25页 |
| 1.3 基因输送载体 | 第25-32页 |
| 1.3.1 病毒载体 | 第25-26页 |
| 1.3.2 物理导入 | 第26页 |
| 1.3.3 非病毒载体 | 第26-32页 |
| 1.3.3.1 修饰的裸DNA或siRNA | 第26页 |
| 1.3.3.2 阳离子脂质体（cationic liposome） | 第26-29页 |
| 1.3.3.3 阳离子聚合物 | 第29-32页 |
| 1.4 本研究的选题思路与研究方案 | 第32-34页 |
| 1.4.1 选题思路 | 第32-33页 |
| 1.4.2 研究方案 | 第33-34页 |
| 第二章 聚阳离子基因载体的合成与表征 | 第34-46页 |
| 2.1 仪器与材料 | 第34-35页 |
| 2.1.1 仪器 | 第34-35页 |
| 2.1.2 材料 | 第35页 |
| 2.2 聚阳离子基因载体的合成及表征 | 第35-37页 |
| 2.2.1 PEI-OP的合成 | 第35-36页 |
| 2.2.2 PEI-OP的表征 | 第36-37页 |
| 2.2.2.1 核磁共振氢谱（1H-NMR） | 第36页 |
| 2.2.2.2 核磁共振碳谱（1C-NMR） | 第36页 |
| 2.2.2.3 红外光谱 | 第36-37页 |
| 2.2.2.4 体积排阻色谱 | 第37页 |
| 2.3 结果和讨论 | 第37-45页 |
| 2.3.1 PEI-OP的合成及表征 | 第37-41页 |
| 2.3.2 PEI-OP的分子量表征 | 第41-45页 |
| 2.4 本章小结 | 第45-46页 |
| 第三章 聚阳离子基因载体与pDNA复合物的制备与表征 | 第46-57页 |
| 3.1 仪器与材料 | 第46-47页 |
| 3.1.1. 仪器 | 第46页 |
| 3.1.2. 材料 | 第46-47页 |
| 3.2 聚阳离子基因载体与pDNA复合物的制备 | 第47页 |
| 3.2.1. pDNA纯度和浓度的测定 | 第47页 |
| 3.2.2. PEI-OP与pDNA复合物的制备 | 第47页 |
| 3.3 聚阳离子基因载体与pDNA复合物的表征 | 第47-49页 |
| 3.3.1. 复合物的琼脂糖凝胶电泳 | 第47-48页 |
| 3.3.2. 复合物的粒径及分布 | 第48页 |
| 3.3.3. 复合物的Zeta电位测定 | 第48页 |
| 3.3.4. 复合物的原子力显微镜观察 | 第48页 |
| 3.3.5. 复合物的透射电镜观察 | 第48-49页 |
| 3.4 结果和讨论 | 第49-56页 |
| 3.4.1. pDNA的浓度和纯度 | 第49页 |
| 3.4.2. 复合物的琼脂糖凝胶电泳 | 第49-51页 |
| 3.4.3. 复合物的粒径分布及Zeta电位 | 第51-55页 |
| 3.4.4. 复合物的原子力显微镜观察 | 第55页 |
| 3.4.5. 复合物的透射电子显微镜观察 | 第55-56页 |
| 3.5 本章小结 | 第56-57页 |
| 第四章 聚阳离子基因载体与pDNA复合物的体外转染活性和细胞毒性 | 第57-76页 |
| 4.1 仪器与材料 | 第57-58页 |
| 4.1.1 仪器 | 第57页 |
| 4.1.2 材料 | 第57-58页 |
| 4.2 实验方法 | 第58-65页 |
| 4.2.1 细胞培养 | 第58-60页 |
| 4.2.1.1 细胞复苏 | 第58-59页 |
| 4.2.1.2 细胞传代 | 第59页 |
| 4.2.1.3 细胞转板 | 第59-60页 |
| 4.2.1.4 细胞冻存 | 第60页 |
| 4.2.2 细胞转染 | 第60页 |
| 4.2.3 荧光素酶报告基因体外检测 | 第60-62页 |
| 4.2.4 绿色荧光蛋白报告基因体外检测 | 第62页 |
| 4.2.5 siRNA沉默实验 | 第62-63页 |
| 4.2.6 细胞毒性 | 第63-65页 |
| 4.3 结果与讨论 | 第65-75页 |
| 4.3.1 荧光素酶报告基因转染 | 第65-69页 |
| 4.3.2 绿色荧光蛋白报告基因转染 | 第69-70页 |
| 4.3.3 siRNA沉默实验 | 第70-71页 |
| 4.3.4 聚合物的细胞毒性 | 第71-75页 |
| 4.4 本章小结 | 第75-76页 |
| 第五章 全文总结、存在问题及展望 | 第76-79页 |
| 5.1 全文总结 | 第76-78页 |
| 5.2 存在的问题与展望 | 第78-79页 |
| 参考文献 | 第79-84页 |
| 致谢 | 第84-85页 |
| 攻读硕士学位期间参与的科研项目 | 第85-86页 |
| 攻读硕士学位期间拟发表及录用的学术论文和专利 | 第86页 |
