| 中文摘要 | 第5-9页 |
| Abstract | 第9-12页 |
| 引言 | 第18-23页 |
| 参考文献 | 第20-22页 |
| 附图 | 第22-23页 |
| 第一章 各种iPS细胞系的建立 | 第23-71页 |
| 第一节 建立iPS细胞 | 第23-60页 |
| 1.β~(654)地中海贫血小鼠iPS细胞系的建立 | 第23-47页 |
| 1.1β~(654)地中海贫血小鼠尾尖皮肤成纤维细胞的制备 | 第23-26页 |
| 1.1.1 实验材料 | 第23-25页 |
| 1.1.2 实验方法 | 第25页 |
| 1.1.3 实验结果 | 第25-26页 |
| 1.2 54地中海贫血小鼠iPS细胞的原代制备 | 第26-34页 |
| 1.2.1 实验材料 | 第26-28页 |
| 1.2.2 实验方法 | 第28-32页 |
| 1.2.3 实验结果 | 第32-34页 |
| 1.3 建立β~(654)地中海贫血小鼠iPS细胞系 | 第34-47页 |
| 1.3.1 实验材料 | 第35-37页 |
| 1.3.2 实验方法 | 第37-44页 |
| 1.3.3 实验结果 | 第44-47页 |
| 2.红系特异性高表达小鼠iPS细胞系的建立 | 第47-57页 |
| 2.1 红系特异性高表达小鼠尾尖皮肤成纤维细胞的制备 | 第48-49页 |
| 2.1.1 实验材料 | 第48页 |
| 2.1.2 实验方法 | 第48页 |
| 2.1.3 实验结果 | 第48-49页 |
| 2.2 红系特异性高表达小鼠iPS细胞的原代制备 | 第49页 |
| 2.2.1 实验材料 | 第49页 |
| 2.2.2 实验方法 | 第49页 |
| 2.2.3 实验结果 | 第49页 |
| 2.3 建立红系特异性高表达小鼠小鼠iPS细胞系 | 第49-57页 |
| 2.3.1 实验材料 | 第50页 |
| 2.3.2 实验方法 | 第50-51页 |
| 2.3.3 实验结果 | 第51-57页 |
| 4. 讨论 | 第57-58页 |
| 参考文献 | 第58-60页 |
| 第二节 654iPS细胞缺陷基因的功能补偿性修正 | 第60-71页 |
| 1. LBG质粒的抽提和鉴定 | 第60-64页 |
| 1.1 LBG质粒的抽提 | 第60-61页 |
| 1.1.1 实验材料 | 第60-61页 |
| 1.1.2 实验方法 | 第61页 |
| 1.1.3 实验结果 | 第61页 |
| 1.2 LBG质粒的鉴定 | 第61-64页 |
| 1.2.1 实验材料 | 第61-62页 |
| 1.2.2 实验方法 | 第62页 |
| 1.2.3 实验结果 | 第62-64页 |
| 2.LBG转染β~(654)iPS细胞 | 第64-67页 |
| 2.1 LBG质粒的包装 | 第64-66页 |
| 2.1.1 实验材料 | 第64-65页 |
| 2.1.2 实验方法 | 第65-66页 |
| 2.1.3 实验结果 | 第66页 |
| 2.2 LBG质粒转染β~(654)iPS细胞 | 第66-67页 |
| 2.2.1 实验材料 | 第66页 |
| 2.2.2 实验方法 | 第66-67页 |
| 2.2.3 实验结果 | 第67页 |
| 3.建立β~(654)/LBGiPS细胞系 | 第67-69页 |
| 3.1 挑取克隆建立iPS细胞系 | 第67页 |
| 3.1.1 实验材料 | 第67页 |
| 3.1.2 实验方法 | 第67页 |
| 3.1.3 实验结果（略） | 第67页 |
| 3.2 基因型鉴定筛选β~(654)/LBGiPS细胞系 | 第67-69页 |
| 3.2.1 实验材料 | 第67-68页 |
| 3.2.2 实验方法 | 第68页 |
| 3.2.3 实验结果 | 第68-69页 |
| 4.讨论 | 第69-70页 |
| 参考文献 | 第70-71页 |
| 第二章 用嵌合体模型评估iPS细胞对β~(654)地贫缺陷基因的功能性补偿作用 | 第71-116页 |
| 第一节 iPS细胞嵌合体小鼠的制备 | 第71-83页 |
| 1.1 建立β~(654)/LBGiPS细胞嵌合体小鼠 | 第71-77页 |
| 1.1.1 实验材料 | 第71-73页 |
| 1.1.2 实验方法 | 第73-76页 |
| 1.1.3 实验结果 | 第76-77页 |
| 1.2 建立HG-iPS细胞嵌合体小鼠 | 第77-79页 |
| 1.2.1 实验材料 | 第77页 |
| 1.2.2 实验方法 | 第77-78页 |
| 1.2.3 实验结果 | 第78-79页 |
| 1.3 讨论 | 第79-81页 |
| 参考文献 | 第81-83页 |
| 第二节 β~(654)/LBGiPS细胞对β~(654)地贫缺陷基因的功能性补偿作用 | 第83-104页 |
| 2.1 实验材料 | 第83-85页 |
| 2.2 实验方法 | 第85-89页 |
| 2.3 实验结果 | 第89-96页 |
| 2.4 讨论 | 第96-101页 |
| 参考文献 | 第101-104页 |
| 第三节HG-iPS细胞对β~(654)地贫缺陷基因的功能性补偿作用 | 第104-116页 |
| 3.1 实验材料 | 第105页 |
| 3.2 实验方法 | 第105-106页 |
| 3.3 实验结果 | 第106-111页 |
| 3.4 讨论 | 第111-113页 |
| 参考文献 | 第113-116页 |
| 总结与展望 | 第116-118页 |
| 附录 如何高效制备生殖系传递的嵌合体小鼠 | 第118-127页 |
| 参考文献 | 第124-127页 |
| 致谢 | 第127-129页 |
| 攻读博士期间完成的学术论文 | 第129页 |
