| 常用缩略词 | 第6-8页 |
| 摘要 | 第8-11页 |
| Abstract | 第11-13页 |
| 第一章 前言 | 第14-52页 |
| 第一节 基因治疗的历史及发展现状 | 第14-16页 |
| 第二节 非病毒基因治疗载体 | 第16-36页 |
| 1.2.1 非病毒基因载体面临的障碍 | 第17-20页 |
| 1.2.2 非病毒基因载体发展现状 | 第20-28页 |
| 1.2.3 多肽在非病毒基因载体中的应用 | 第28-36页 |
| 1.2.3.1 细胞透膜肽（Cell penetrating peptide） | 第29-32页 |
| 1.2.3.2 膜活性肽（Membarane active peptide） | 第32-34页 |
| 1.2.3.3 靶向肽（Targeting peptide） | 第34-36页 |
| 第三节 本论文的研究思路 | 第36-39页 |
| 参考文献 | 第39-52页 |
| 第二章 新型多功能肽类基因载体的设计、合成及评价 | 第52-93页 |
| 第一节 实验设计 | 第52-55页 |
| 第二节 实验部分 | 第55-67页 |
| 2.2.1 实验原料与试剂 | 第55-57页 |
| 2.2.2 实验仪器 | 第57-58页 |
| 2.2.3 多肽的合成与纯化 | 第58-59页 |
| 2.2.4 质粒DNA的扩增与提取 | 第59-60页 |
| 2.2.5 多肽/质粒DNA二元复合物的制备 | 第60-61页 |
| 2.2.6 琼脂糖凝胶电泳 | 第61页 |
| 2.2.7 流体粒径和zeta电位测定 | 第61页 |
| 2.2.8 透射电镜（TEM）观察多肽/ DNA复合物的表观形态 | 第61页 |
| 2.2.9 细胞培养和样品毒性测试 | 第61-62页 |
| 2.2.10 钙黄素泄漏实验 | 第62-63页 |
| 2.2.11 体外转染实验 | 第63-64页 |
| 2.2.12 流式细胞仪检测 | 第64-65页 |
| 2.2.13 激光共聚焦显微镜成像实验 | 第65-66页 |
| 2.2.14 动物体内分布和体内转染效率评价 | 第66-67页 |
| 第三节 结果与讨论 | 第67-89页 |
| 2.3.1 目标多肽合成及结构确认 | 第67-68页 |
| 2.3.2 目标多肽的CD光谱分析 | 第68-69页 |
| 2.3.3 琼脂糖凝胶电泳 | 第69-71页 |
| 2.3.4 流体粒径和zeta电位分析 | 第71-72页 |
| 2.3.5 多肽/DNA复合物的纳米形态 | 第72-74页 |
| 2.3.6 多肽/DNA复合物体外转染效率 | 第74-77页 |
| 2.3.7 多肽/DNA复合物的细胞摄取和激光共聚焦实验 | 第77-80页 |
| 2.3.8 多肽/DNA复合物的细胞摄取机制研究 | 第80-83页 |
| 2.3.9 多肽/DNA复合物的内涵体逃逸能力 | 第83-85页 |
| 2.3.10 多肽/DNA复合物在裸鼠体内分布和体内转染效率 | 第85-87页 |
| 2.3.11 多肽和多肽/DNA复合物细胞毒性测试 | 第87-89页 |
| 第四节 结论 | 第89-90页 |
| 参考文献 | 第90-93页 |
| 第三章 组氨酸修饰多功能肽类基因载体的合成及生物学评价 | 第93-104页 |
| 第一节 实验设计 | 第93-94页 |
| 第二节 实验部分 | 第94-99页 |
| 3.2.1 实验原料与试剂 | 第94-95页 |
| 3.2.2 实验仪器 | 第95-96页 |
| 3.2.3 多肽的合成与纯化 | 第96页 |
| 3.2.4 圆二色谱（CD）表征多肽二级结构 | 第96页 |
| 3.2.5 琼脂糖凝胶电泳 | 第96-97页 |
| 3.2.6 流体粒径和zeta电位测定 | 第97页 |
| 3.2.7 透射电镜（TEM）观察多肽/ DNA复合物的表观形态 | 第97页 |
| 3.2.8 细胞培养 | 第97页 |
| 3.2.9 体外转染实验 | 第97-99页 |
| 第三节 结果与讨论 | 第99-103页 |
| 3.3.1 目标多肽合成及结构确认 | 第99页 |
| 3.3.2 琼脂糖凝胶电泳 | 第99-100页 |
| 3.3.3 多肽/DNA复合物的粒径分析 | 第100-101页 |
| 3.3.4 细胞水平转染效率 | 第101-103页 |
| 第四节 结论 | 第103-104页 |
| 第四章 神经元靶向的多功能肽类基因载体的设计、合成及评价 | 第104-116页 |
| 第一节 实验设计 | 第104-105页 |
| 第二节 实验部分 | 第105-111页 |
| 4.2.1 实验原料与试剂 | 第105-106页 |
| 4.2.2 实验仪器 | 第106-107页 |
| 4.2.3 多肽的合成与纯化 | 第107-108页 |
| 4.2.4 琼脂糖凝胶电泳 | 第108-109页 |
| 4.2.5 流体粒径和zeta电位测定 | 第109页 |
| 4.2.6 透射电镜（TEM）观察多肽/ DNA复合物的表观形态 | 第109页 |
| 4.2.7 细胞培养 | 第109页 |
| 4.2.8 体外转染实验 | 第109-111页 |
| 第三节 实验结果与讨论 | 第111-115页 |
| 4.3.1 目标多肽合成及结构确认 | 第111页 |
| 4.3.2 琼脂糖凝胶电泳 | 第111-112页 |
| 4.3.3 多肽/DNA复合物的粒径分析 | 第112-113页 |
| 4.3.4 细胞水平转染效率 | 第113-115页 |
| 第四节 结论 | 第115页 |
| 参考文献 | 第115-116页 |
| 第五章 全文总结及展望 | 第116-121页 |
| 5.1 全文总结 | 第116-118页 |
| 5.2 基因治疗的最新进展和展望 | 第118-119页 |
| 参考文献 | 第119-121页 |
| 附录 | 第121-133页 |
| 1、部分转染效率较低或毒性较大的多肽化合物 | 第121-123页 |
| 2、部分转染效率与C18-C（LLKK）3C-TAT相近的多肽化合物 | 第123-124页 |
| 3、多肽化合物的MALDI-TOF-MS谱图 | 第124-133页 |
| 文献综述 | 第133-170页 |
| 参考文献 | 第156-170页 |
| 作者简介及研究成果 | 第170-171页 |
| 致谢 | 第171页 |
