| 致谢 | 第5-7页 |
| 摘要 | 第7-9页 |
| Abstract | 第9-10页 |
| 第一章 研究背景和课题提出 | 第14-35页 |
| 1.1 基因治疗概述 | 第14-24页 |
| 1.1.1 基因治疗 | 第14-15页 |
| 1.1.2 基因传递体系 | 第15-22页 |
| 1.1.2.1 病毒型基因传递体系 | 第15-16页 |
| 1.1.2.2 非病毒型基因传递体系 | 第16-22页 |
| 1.1.3 聚阳离子介导的基因传递途径 | 第22-24页 |
| 1.2 刺激响应基因传递体系 | 第24-28页 |
| 1.2.1 pH敏感型载体 | 第25页 |
| 1.2.2 温敏型载体 | 第25页 |
| 1.2.3 光敏型载体 | 第25-26页 |
| 1.2.4 谷胱甘肽响应型载体 | 第26-27页 |
| 1.2.5 双重响应型载体 | 第27-28页 |
| 1.3 基因载体的优化 | 第28-31页 |
| 1.3.1 PEG的优化 | 第28-31页 |
| 1.3.2 靶向分子的修饰 | 第31页 |
| 1.4 课题提出 | 第31-35页 |
| 1.4.1 刺激响应双硒交联聚乙烯亚胺基因微载体 | 第32-33页 |
| 1.4.2 以环糊精为核的星形聚乙烯亚胺基因微载体 | 第33-35页 |
| 第二章 刺激响应双硒交联聚乙烯亚胺基因微载体 | 第35-55页 |
| 2.1 实验部分 | 第36-40页 |
| 2.1.1 试剂与仪器 | 第36页 |
| 2.1.2 聚合物的合成与表征 | 第36-37页 |
| 2.1.3 PEISeSe质子缓冲能力的测定 | 第37页 |
| 2.1.4 DNA/PEISeSe超分子组装体的制备 | 第37页 |
| 2.1.5 DNA/PEISeSe超分子组装体理化性质的表征 | 第37-38页 |
| 2.1.5.1 凝胶电泳测试 | 第37-38页 |
| 2.1.5.2 粒径和表面电位 | 第38页 |
| 2.1.5.3 透射电镜(TEM) | 第38页 |
| 2.1.6 DNA/PEISeSe超分子组装体的响应特性研究 | 第38页 |
| 2.1.6.1 DNA/PEISeSe组装体响应前后缔合能力的变化 | 第38页 |
| 2.1.6.2 DNA/PEISeSe组装体响应前后粒径分布及表面形貌的变化 | 第38页 |
| 2.1.7 DNA/PEISeSe超分子组装体体外生物学评价 | 第38-40页 |
| 2.1.7.1 细胞毒性实验 | 第39页 |
| 2.1.7.2 体外细胞转染 | 第39页 |
| 2.1.7.3 胞内分布 | 第39-40页 |
| 2.2 结果讨论 | 第40-53页 |
| 2.2.1 双烯交联聚乙烯亚胺PEISeSe的合成与表征 | 第40页 |
| 2.2.2 PEISeSe的质子缓冲能力 | 第40-42页 |
| 2.2.3 DNA/PEISeSe超分子组装体理化性质的表征 | 第42-45页 |
| 2.2.4 DNA/PEISeSe超分子组装体的响应行为研究 | 第45-49页 |
| 2.2.4.1 DNA/PEISeSe组装体响应前后缔合能力的变化 | 第45-46页 |
| 2.2.4.2 DNA/PEISeSe组装体响应前后粒径分布及表面形貌的变化 | 第46-49页 |
| 2.2.5 DNA/PEISeSe超分子组装体体外生物学评价 | 第49-53页 |
| 2.2.5.1 细胞毒性实验 | 第49-50页 |
| 2.2.5.2 体外细胞转染 | 第50-52页 |
| 2.2.5.3 胞内分布 | 第52-53页 |
| 2.3 本章小结 | 第53-55页 |
| 第三章 以环糊精为核的星形聚乙烯亚胺基因微载体 | 第55-71页 |
| 3.1 实验部分 | 第55-59页 |
| 3.1.1 试剂与仪器 | 第55-56页 |
| 3.1.2 聚合物的合成与表征 | 第56-57页 |
| 3.1.2.1 SCP的合成与表征 | 第56页 |
| 3.1.2.2 Az-PEG的合成与表征 | 第56-57页 |
| 3.1.3 DNA/SCP和DNA/SCP/Az-PEG超分子组装体的制备 | 第57页 |
| 3.1.4 DNA/SCP和DNA/SCP/Az-PEG超分子组装体理化性质的表征 | 第57-58页 |
| 3.1.4.1 凝胶电泳测试 | 第57页 |
| 3.1.4.2 粒径和电位 | 第57页 |
| 3.1.4.3 透射电镜(TEM) | 第57-58页 |
| 3.1.5 体外细胞生物学评价 | 第58-59页 |
| 3.1.5.1 细胞毒性实验 | 第58页 |
| 3.1.5.2 细胞内吞 | 第58页 |
| 3.1.5.3 体外细胞转染 | 第58-59页 |
| 3.1.5.4 胞内分布 | 第59页 |
| 3.2 结果讨论 | 第59-70页 |
| 3.2.1 聚合物的合成与表征 | 第59-62页 |
| 3.2.1.1 SCP的合成与表征 | 第59-60页 |
| 3.2.1.2 Az-PEG的合成与表征 | 第60-62页 |
| 3.2.2 DNA/SCP和DNA/SCP/Az-PEG超分子组装体理化性质的表征 | 第62-64页 |
| 3.2.3 体外生物学评价 | 第64-70页 |
| 3.2.3.1 细胞毒性实验 | 第64-66页 |
| 3.2.3.2 细胞内吞 | 第66-67页 |
| 3.2.3.3 体外细胞转染 | 第67-70页 |
| 3.2.3.4 胞内分布 | 第70页 |
| 3.3 本章小结 | 第70-71页 |
| 第四章 全文总结 | 第71-74页 |
| 4.1 全文总结 | 第71-72页 |
| 4.1.1 刺激响应双硒交联聚乙烯亚胺基因微载体 | 第71-72页 |
| 4.1.2 以环糊精为核的星形聚乙烯亚胺基因微载体 | 第72页 |
| 4.2 全文主要创新点 | 第72-73页 |
| 4.3 不足与展望 | 第73-74页 |
| 参考文献 | 第74-88页 |
| 作者简介 | 第88页 |
