| 致谢 | 第1-6页 |
| 中文摘要 | 第6-10页 |
| Abstract | 第10-14页 |
| 缩写、符号清单、术语表 | 第14-15页 |
| 目次 | 第15-17页 |
| 绪论 | 第17-22页 |
| 第一部分:逆转录病毒和慢病毒载体的安全性比较研究 | 第22-63页 |
| 1 研究目标和技术路线 | 第22-24页 |
| 2 材料和方法 | 第24-34页 |
| 3.结果 | 第34-60页 |
| ·逆转录病毒、慢病毒载体转入基因表达稳定性研究 | 第34-36页 |
| ·逆转录病毒、慢病毒载体插入位点作图及选择性研究 | 第36-49页 |
| ·逆转录病毒、慢病毒载体对宿主基因活化的比较研究 | 第49-60页 |
| 4 讨论 | 第60-63页 |
| 第二部分:病毒转染技术在人正常及SMA疾病特异性诱导性 多能干细胞(PiSCs)的重编程阶段的应用 | 第63-89页 |
| 1.本部分的研究目的及技术路线 | 第63-64页 |
| 2.材料和方法 | 第64-75页 |
| 3 结果 | 第75-85页 |
| ·正常人成纤维细胞重编程获得诱导性多能干细胞克隆 | 第75-76页 |
| ·正常诱导性多能千细脆的特性鉴定 | 第76-79页 |
| ·SMA疾病特异性诱导性多能干细胞克隆的建立 | 第79-80页 |
| ·SMA-iPSCs细胞的特性鉴定 | 第80-83页 |
| ·本研究组也尝试了多种方法进行重编程条件优化。 | 第83-85页 |
| 4 讨论 | 第85-89页 |
| 第三部分:病毒载体技术在SMA一iPSCs细胞 基因矫正阶段的应用 | 第89-104页 |
| 1 研究目的和技术路线 | 第89-90页 |
| 2 材料与方法 | 第90-91页 |
| 3 结果 | 第91-101页 |
| ·在SMA患者皮肤成纤维细胞上进行的基因矫正 | 第91-94页 |
| ·在SMA-iPSCs细胞上进行的基因矫正 | 第94-96页 |
| ·正常iPSCs和SMA-iPSCs向神经系统定向分化攻能的比较 | 第96-99页 |
| ·基因矫正后的SMA-iPscs向神经系统定向分化功能的改善 | 第99-101页 |
| 4 讨论 | 第101-104页 |
| 全文结论 | 第104-106页 |
| 参考文献 | 第106-118页 |
| 综述1 | 第118-132页 |
| 参考文献 | 第124-132页 |
| 综述2 | 第132-140页 |
| 参考文献 | 第137-140页 |
| 博士在读期间发表及待发表的论文 | 第140-172页 |
| 作者简介及在学期间所取得的科研成果 | 第172-173页 |
