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CRISPR/Cas9编辑CD34+造血干细胞BCL11A基因提升HbF表达

英文缩略词第5-6页
中文摘要第6-8页
Abstract第8-9页
前言第10-15页
实验设计第15-16页
第一部分 HEK293T细胞中筛选红系增强子特异性gRNA第16-26页
    材料和方法第16-22页
    实验结果第22-25页
    讨论第25-26页
第二部分 K562细胞中筛选红系增强子特异sgRNA及CD34+细胞验证第26-44页
    材料和方法第26-36页
    实验结果第36-42页
    讨论第42-44页
第三部分 基因编辑的骨髓CD34+细胞体外红系分化第44-47页
    材料和方法第44-45页
    实验结果第45-46页
    讨论第46-47页
第四部分 基因编辑的培养红细胞中胎儿血红蛋白表达检测第47-53页
    材料和方法第47-49页
    实验结果第49-52页
    讨论第52-53页
第五部分 基因编辑骨髓CD34+细胞移植NPG小鼠及脱靶检测第53-63页
    材料和方法第53-56页
    实验结果第56-62页
    讨论第62-63页
结论第63-67页
参考文献第67-72页
发表论文第72-111页
个人简历第111-112页
致谢第112页

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