| 摘要 | 第4-6页 |
| ABSTRACT | 第6-7页 |
| 符号说明 | 第12-13页 |
| 第一章 绪论 | 第13-28页 |
| 1.1 基因治疗的发展概述 | 第13-14页 |
| 1.2 基因治疗的研究现状 | 第14-16页 |
| 1.2.1 RNA干扰技术 | 第15-16页 |
| 1.2.2 RNAi的基因沉默机制 | 第16页 |
| 1.3 基因治疗面临的挑战 | 第16-17页 |
| 1.4 基因载体的研究 | 第17-24页 |
| 1.4.1 裸DNA/RNA递送 | 第18页 |
| 1.4.2 脂质体及脂质体复合物 | 第18-19页 |
| 1.4.3 阳离子聚合物 | 第19-21页 |
| 1.4.4 天然高分子载体材料 | 第21-23页 |
| 1.4.5 配体介导的靶向载体 | 第23-24页 |
| 1.5 凝胶多糖的概述 | 第24-25页 |
| 1.6 选题依据和研究意义 | 第25-28页 |
| 1.6.1 选题依据及意义 | 第25-26页 |
| 1.6.2 主要研究内容 | 第26-28页 |
| 第二章 化合物的合成及表征 | 第28-58页 |
| 2.1 实验试剂与仪器 | 第28-30页 |
| 2.1.1 实验药品试剂 | 第28-29页 |
| 2.1.2 实验仪器 | 第29-30页 |
| 2.2 实验内容 | 第30-33页 |
| 2.2.1 含端炔基的鸟氨酸三聚体的合成(PA-tpo) | 第30-32页 |
| 2.2.2 6-叠氮-6脱氧凝胶多糖的合成 | 第32页 |
| 2.2.3 cur-tpo-NH_2-100%(CTO)的合成 | 第32页 |
| 2.2.4 乳糖酸修饰CTO制备CTOL5%,CTOL10%,CTOL20% | 第32-33页 |
| 2.3 化合物的表征 | 第33-35页 |
| 2.3.1 核磁共振波谱(Nuclear Magnetic Resonance spectrum,NMR) | 第33页 |
| 2.3.2 质谱(Mass Spectrometric analysis, MS) | 第33-34页 |
| 2.3.3 红外光谱(Infrared spectrum,IR) | 第34页 |
| 2.3.4 凝胶渗透色谱(Gel Permeation Chromatography, GPC) | 第34页 |
| 2.3.5 电势电位(Zeta potential)和动态光散射(Dynamic Light Scattering,DLS)的测定 | 第34-35页 |
| 2.3.6 扫描电子显微镜(Scanning Electron Microscope,SEM) | 第35页 |
| 2.4 结果与讨论 | 第35-56页 |
| 2.4.1 化合物的合成 | 第35-39页 |
| 2.4.2 化合物的表征 | 第39-56页 |
| 2.5 本章小结 | 第56-58页 |
| 第三章 CTOL作为基因载体的生物学性能研究 | 第58-80页 |
| 3.1 实验部分 | 第58-67页 |
| 3.1.1 实验材料及仪器 | 第58-60页 |
| 3.1.2 细胞培养 | 第60-61页 |
| 3.1.3 样品的准备 | 第61页 |
| 3.1.4 CTO、CTO5%、CTOL10%和CTOL20%与双链DNA结合能力的检测 | 第61页 |
| 3.1.5 四甲基偶氮唑蓝法(MTT)法检测新型纳米粒子的细胞毒性实验 | 第61-62页 |
| 3.1.6 细胞质粒转染实验 | 第62-64页 |
| 3.1.7 FITC-dsDNA转染的共聚焦研究 | 第64页 |
| 3.1.8 CTO、CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%与双链RNA的结合能力的测定 | 第64-67页 |
| 3.2 结果与讨论 | 第67-78页 |
| 3.2.1 CTO、CTO5%、CTOL10%和CTOL20%与双链DNA结合能力的结果分析 | 第67-68页 |
| 3.2.2 细胞毒性实验结果 | 第68-71页 |
| 3.2.3 细胞质粒转染实验结果 | 第71-75页 |
| 3.2.4 FITC-dsDNA转染的共聚焦研究结果 | 第75-76页 |
| 3.2.5 CTO、 CTOL5%、 CTOL10%和CTOL20%对siRNA的转染效率的结果 | 第76-78页 |
| 3.3 本章小结 | 第78-80页 |
| 第四章 论文结论与展望 | 第80-81页 |
| 参考文献 | 第81-89页 |
| 致谢 | 第89-90页 |
| 攻读学位期间发表的学术论文 | 第90页 |
