| 摘要 | 第3-5页 |
| Abstract | 第5-7页 |
| 引言 | 第10-12页 |
| 第1章 文献研究 | 第12-19页 |
| 1.1 β地中海贫血的防治概况 | 第12-13页 |
| 1.2 β地中海贫血的珠蛋白基因诱导治疗 | 第13-14页 |
| 1.2.1 β地贫珠蛋白基因诱导治疗的原理 | 第13页 |
| 1.2.2 γ珠蛋白基因诱导药物 | 第13-14页 |
| 1.3 β地中海贫血的中医药治疗 | 第14-19页 |
| 1.3.1 地中海贫血的中医病因、病机 | 第15-16页 |
| 1.3.2 β地中海贫血的中医辨证分型及治疗原则 | 第16-17页 |
| 1.3.3 β地中海贫血的中医实验研究 | 第17-18页 |
| 1.3.4 β地中海贫血的中医临床研究 | 第18-19页 |
| 第2章 临床研究 | 第19-41页 |
| 2.1 对象与方法 | 第19-24页 |
| 2.1.1 研究对象 | 第19页 |
| 2.1.2 诊断标准 | 第19页 |
| 2.1.3 中医辨证标准 | 第19页 |
| 2.1.4 纳入标准 | 第19页 |
| 2.1.5 排除标准 | 第19-20页 |
| 2.1.6 受试者权益保护 | 第20页 |
| 2.1.7 患儿的一般资料 | 第20页 |
| 2.1.8 随机分组 | 第20页 |
| 2.1.9 治疗方案 | 第20页 |
| 2.1.10 观察临床疗效的指标 | 第20-21页 |
| 2.1.11 临床疗效评定标准 | 第21页 |
| 2.1.12 安全性指标 | 第21页 |
| 2.1.13 检测指标所用方法 | 第21页 |
| 2.1.14 终止研究及紧急揭盲 | 第21页 |
| 2.1.15 统计分析 | 第21-23页 |
| 2.1.16 技术线路简图 | 第23-24页 |
| 2.2 结果 | 第24-36页 |
| 2.2.1 两组患儿的年龄及性别比较 | 第24页 |
| 2.2.2 血常规疗效指标的比较 | 第24-29页 |
| 2.2.3 治疗前后的Ret值 | 第29页 |
| 2.2.4 治疗前后的HbF比例 | 第29-30页 |
| 2.2.5 治疗前后的铁指标 | 第30-31页 |
| 2.2.6 治疗前后的肝功能及胆红素指标 | 第31-32页 |
| 2.2.7 患儿临床疗效及总有效率的组间比较 | 第32-33页 |
| 2.2.8 安全性评价 | 第33-36页 |
| 2.3 讨论 | 第36-40页 |
| 2.3.1 地中海贫血的中医病因病机及治疗原则 | 第36-37页 |
| 2.3.2 关于本研究使用的黄芪与龟板 | 第37-38页 |
| 2.3.3 本研究中药对患儿Hb的影响 | 第38页 |
| 2.3.4 本研究中药对患儿血常规其它疗效指标及网织红细胞的影响 | 第38-39页 |
| 2.3.5 本研究药物对患儿HbF的影响 | 第39页 |
| 2.3.6 本研究药物对患儿铁指标的影响 | 第39页 |
| 2.3.7 药物对患儿肝功能及胆红素指标的影响 | 第39页 |
| 2.3.8 临床疗效的判定 | 第39-40页 |
| 2.3.9 本研究药物的安全性评价 | 第40页 |
| 2.4 小结 | 第40-41页 |
| 结语 | 第41-42页 |
| 参考文献 | 第42-47页 |
| 附录 | 第47-48页 |
| 致谢 | 第48页 |