| 中英文缩略词表 | 第8-9页 |
| 中文摘要 | 第9-11页 |
| Abstract | 第11-13页 |
| 第一章 背景与现状 | 第14-27页 |
| 1.1 研究背景与现状 | 第14-18页 |
| 1.2 研究的理论依据 | 第18-27页 |
| 1.2.1 效应估计与因果推断及其相关理论 | 第18-21页 |
| 1.2.2 一般最小二乘法原理及缺陷 | 第21页 |
| 1.2.3 工具变量法原理及优势 | 第21-23页 |
| 1.2.4 工具变量法估计效应的常用算法 | 第23-27页 |
| 1.2.4.1 Bloom的Ⅳ估计法 | 第24页 |
| 1.2.4.2 两阶段最小二乘法 | 第24-25页 |
| 1.2.4.3 两阶段预测替代法 | 第25页 |
| 1.2.4.4 两阶段残差纳入法 | 第25-27页 |
| 第二章 目的与意义 | 第27-29页 |
| 2.1 研究目的 | 第27页 |
| 2.2 研究意义 | 第27-28页 |
| 2.3 关键问题与创新点 | 第28-29页 |
| 第三章 内容与方法 | 第29-41页 |
| 3.1 工具变量的选择方法与评价标准 | 第29页 |
| 3.2 工具变量的效应估计与模拟比较研究 | 第29-37页 |
| 3.2.1 基本研究假定 | 第29-31页 |
| 3.2.1.1 试验情境假定 | 第30页 |
| 3.2.1.2 非依从性发生的机制假定 | 第30-31页 |
| 3.2.1.3 评价终点的假定 | 第31页 |
| 3.2.2 随机模拟构建方法 | 第31-37页 |
| 3.2.2.1 均值终点评价指标的随机模拟构建方法 | 第35-36页 |
| 3.2.2.2 率值终点评价指标的随机模拟构建方法 | 第36页 |
| 3.2.2.3 生存数据终点评价指标的随机模拟构建方法 | 第36-37页 |
| 3.3 不同非依从程度对效应估计的敏感性分析 | 第37页 |
| 3.4 不同样本量对效应估计的敏感性分析 | 第37页 |
| 3.5 工具变量效应估计实例研究 | 第37-41页 |
| 第四章 结果与总结 | 第41-122页 |
| 4.1 工具变量的选择方法与评价标准 | 第41-48页 |
| 4.1.1 工具变量的选择方法 | 第41-47页 |
| 4.1.2 工具变量的评价标准 | 第47-48页 |
| 4.2 效应的估计与蒙特卡罗随机模拟结果及比较 | 第48-103页 |
| 4.2.1 均值终点评价指标的随机模拟结果及比较 | 第48-71页 |
| 4.2.2 率值终点评价指标的随机模拟结果及比较 | 第71-92页 |
| 4.2.3 生存数据终点评价指标的随机模拟结果及比较 | 第92-103页 |
| 4.3 不同非依从程度对效应估计的敏感性分析 | 第103-106页 |
| 4.3.1 不同非依从程度对均值终点效应估计的敏感性分析 | 第103-104页 |
| 4.3.2 不同非依从程度对率值终点效应估计的敏感性分析 | 第104-105页 |
| 4.3.3 不同非依从程度对生存结局终点效应估计的敏感性分析 | 第105-106页 |
| 4.4 不同样本量对效应估计的敏感性分析 | 第106-112页 |
| 4.4.1 不同样本量对均值终点效应估计的敏感性分析 | 第106-108页 |
| 4.4.2 不同样本量对率值终点效应估计的敏感性分析 | 第108-110页 |
| 4.4.3 不同样本量对生存数据结局终点效应估计的敏感性分析 | 第110-112页 |
| 4.5 各策略效应估计模拟结果总结 | 第112-118页 |
| 4.5.1 均值终点评价指标模拟结果总结 | 第112-115页 |
| 4.5.2 率值终点评价指标模拟结果总结 | 第115-117页 |
| 4.5.3 生存数据终点评价指标模拟结果总结 | 第117-118页 |
| 4.6 实例应用 | 第118-122页 |
| 4.6.1 CHIEF研究基本结果 | 第118-119页 |
| 4.6.2 研究对象依从情况分析 | 第119-120页 |
| 4.6.3 各估计策略分析结果比较 | 第120-122页 |
| 第五章 讨论与展望 | 第122-127页 |
| 5.1 工具变量选择方法及评价标准 | 第122页 |
| 5.2 工具变量的效应估计 | 第122-123页 |
| 5.3 CHIEF实例研究 | 第123页 |
| 5.4 工具变量之于临床研究的意义 | 第123-125页 |
| 5.5 本研究的局限 | 第125-126页 |
| 5.6 今后工作及展望 | 第126-127页 |
| 参考文献 | 第127-149页 |
| 附录部分SAS程序 | 第149-154页 |
| 博士期间发表文章列表 | 第154-155页 |
| 致谢 | 第155-156页 |
