| 中文摘要 | 第1-5页 |
| Abstract | 第5-9页 |
| 第1章 绪论 | 第9-15页 |
| ·基因治疗的起源 | 第9页 |
| ·基因治疗的现状 | 第9-10页 |
| ·基因治疗存在的问题 | 第10页 |
| ·基因治疗的策略 | 第10-11页 |
| ·反义技术进行基因治疗的优越性 | 第11-12页 |
| ·本实验研究的创新之处 | 第12-13页 |
| ·针对 pre-mRNA 进行基因干预治疗的重要性 | 第12页 |
| ·pre-mRNA 的产生过程 | 第12页 |
| ·pre-mRNA 剪接错误引起的疾病 | 第12-13页 |
| ·本实验设计思路 | 第13-14页 |
| ·本实验研究的总体路线 | 第14-15页 |
| 第2章 GPA 基因 pre-mRNA 和 mRNA 的制备及其靶点筛选 | 第15-44页 |
| ·实验材料 | 第16-17页 |
| ·实验仪器设备 | 第16页 |
| ·主要试剂 | 第16-17页 |
| ·主要溶液和试剂的配置 | 第17页 |
| ·实验方法 | 第17-30页 |
| ·K562 细胞的培养 | 第17-18页 |
| ·GPA 基因 pre-mRNA 的制备与靶点筛选 | 第18-22页 |
| ·GPA 基因 mRNA 的制备与靶点筛选 | 第22-29页 |
| ·筛选靶点有效性的体外验证 | 第29-30页 |
| ·靶点的确认 | 第30页 |
| ·实验结果 | 第30-43页 |
| ·GPA 基因 pre-mRNA 的制备与靶点筛选结果 | 第30-36页 |
| ·GPA 基因 mRNA 的制备与靶点筛选结果 | 第36-41页 |
| ·Mast 筛选得到的靶点及靶点有效性的体外验证 | 第41-42页 |
| ·靶点的确定 | 第42-43页 |
| ·实验讨论 | 第43-44页 |
| 第3章 Ribozyme 慢病毒载体的构建包装和转染 | 第44-57页 |
| ·实验材料 | 第46-47页 |
| ·实验仪器设备 | 第46页 |
| ·主要试剂 | 第46-47页 |
| ·实验方法 | 第47-52页 |
| ·Ribozyme 慢病毒载体的构建 | 第47-49页 |
| ·Ribozyme 慢病毒的包装与滴度的检测 | 第49-51页 |
| ·K562 细胞 Ribozyme 慢病毒的感染 | 第51-52页 |
| ·实验结果 | 第52-55页 |
| ·Ribozyme 慢病毒载体的构建结果 | 第52-53页 |
| ·K562 细胞 Ribozyme 慢病毒感染结果 | 第53-55页 |
| ·实验讨论 | 第55-57页 |
| 第4章 Ribozyme 慢病毒感染后的细胞表达 | 第57-63页 |
| ·实验材料 | 第57-58页 |
| ·实验仪器设备 | 第57-58页 |
| ·主要试剂 | 第58页 |
| ·实验方法 | 第58-60页 |
| ·Real Time PCR 检测基因敲除后的 GPA 基因的表达 | 第58-60页 |
| ·实验结果 | 第60-62页 |
| ·Real Time PCR 检测基因敲除后的 GPA 基因的表达情况 | 第60-62页 |
| ·实验讨论 | 第62-63页 |
| 第5章 总结 | 第63-64页 |
| 参考文献 | 第64-69页 |
| 作者简介及科研成果 | 第69-70页 |
| 致谢 | 第70页 |
