| 摘要 | 第5-6页 |
| ABSTRACT | 第6页 |
| 缩略词表 | 第11-12页 |
| 第一章 绪论 | 第12-21页 |
| 1.1 基因治疗现状 | 第12页 |
| 1.2 基因载体的分类 | 第12-17页 |
| 1.2.1 病毒基因载体 | 第12-13页 |
| 1.2.2 非病毒基因载体 | 第13-17页 |
| 1.3 脂质体构建的研究现状 | 第17-18页 |
| 1.4 研究意义和研究内容 | 第18-21页 |
| 1.4.1 研究意义 | 第18-19页 |
| 1.4.2 研究内容 | 第19-21页 |
| 第二章 精胺衍生物的合成 | 第21-35页 |
| 2.1 引言 | 第21-22页 |
| 2.2 实验试剂 | 第22-23页 |
| 2.3 实验方法 | 第23-32页 |
| 2.3.1 N,N'-二-(3-氨基-丙基)-N,N'-二9十八烯基- 1,4-丁二胺（化合物 1）的合成方法 | 第24-25页 |
| 2.3.2 3-((3-氨基-丙基)-{4-[(3-氨基-丙基)-(2-十八碳9烯氧基羰基-乙基)-氨基]-丁基}-氨基)-丙酸9十八烯基酯（化合物 2）的合成方法 | 第25页 |
| 2.3.3 9-十八烯酸 (3-氨基-丙基)-{4-[(3-氨基-丙基)-十八碳9烯酰-氨基]-丁基}-酰胺（化合物 3）的合成方法 | 第25-26页 |
| 2.3.4 N, N'-二-(3-氨基-丙基)-N, N'-二-(3-十八碳9烯氧基-丙基)-1, 4-丁二胺（化合物 4）的合成方法 | 第26页 |
| 2.3.5 N, N'-二-(3-氨基-丙基)-N, N'-二-(3-十八烷氧基-丙基)-1, 4-丁二胺（化合物5）的合成方法 | 第26-27页 |
| 2.3.6 {3-[4-(3-叔丁氧基羰基氨基-丙基氨基)-丁基氨基]-丙基}-氨甲酸叔丁基酯（化合物 6）的合成方法 | 第27页 |
| 2.3.7 1-溴9十八烯（化合物 7）的合成方法 | 第27-28页 |
| 2.3.8 [3-({4-[(3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)9十八烯基-氨基]-丁基}9十八烯基-氨基)-丙基]-氨甲酸叔丁基酯（化合物 8）的合成 | 第28页 |
| 2.3.9 丙烯酸9十八烯基酯（化合物 9）的合成 | 第28-29页 |
| 2.3.10 3-((3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)-{4-[(3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)-(2-十八碳9烯氧基羰基-乙基)-氨基]-丁基}-氨基)-丙酸9十八碳烯基酯（化合物 10）的合成 | 第29页 |
| 2.3.11 [3-({4-[(3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)-9 十八烯酰氨基]-丁基}9十八烯酰基)-丙基]-氨甲酸叔丁基酯（化合物 11）的合成 | 第29-30页 |
| 2.3.12 1-[3- (9-十八烯氧基)]-丙醇（化合物 12）的合成 | 第30页 |
| 2.3.13 1-(3-溴-丙氧基)9十八烯（化合物 13）的合成 | 第30-31页 |
| 2.3.14 {3-[{4-[(3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)-(4-十七碳9烯氧基-丁基)-氨基]-丁基}-(3-十八碳9烯氧基-丙基)-氨基]-丙基}-氨甲酸叔丁基酯（化合物 14）的合成 | 第31页 |
| 2.3.15 1-（3-十八烷氧基）-丙醇（化合物 15）的合成 | 第31-32页 |
| 2.3.16 1-(3-溴-丙氧基)-十八烷(化合物 16)的合成 | 第32页 |
| 2.3.17 {3-[{4-[(3-叔-丁氧基羰基氨基-丙基)-(4-十七烷氧基-丁基)-氨基]-丁基}-(3-十八烷氧基-丙基)-氨基]-丙基}-氨甲酸叔丁基酯(化合物 17)的合成 | 第32页 |
| 2.4 实验结果与讨论 | 第32-34页 |
| 2.5 本章小结 | 第34-35页 |
| 第三章 精胺脂质体的制备与包封率测定 | 第35-52页 |
| 3.1 引言 | 第35页 |
| 3.2 实验仪器 | 第35-37页 |
| 3.2.1 马尔文纳米粒度仪 | 第35-36页 |
| 3.2.2 扫描电子显微镜 | 第36页 |
| 3.2.3 荧光酶标仪 | 第36-37页 |
| 3.3 实验方法 | 第37-40页 |
| 3.3.1 精胺脂质体制备及包封率测定实验方法流程图 | 第37页 |
| 3.3.2 精胺脂质体制备方法 | 第37-38页 |
| 3.3.3 精胺脂质体包裹siRNA前后的粒径电位测量 | 第38-39页 |
| 3.3.4 精胺脂质体包裹siRNA前后颗粒的形态表征 | 第39页 |
| 3.3.5 精胺脂质体的包封率测定方法 | 第39-40页 |
| 3.4 结果与讨论 | 第40-51页 |
| 3.4.1 精胺脂质体制备结果与讨论 | 第40-41页 |
| 3.4.2 精胺脂质体粒径及表面电位结果与讨论 | 第41-45页 |
| 3.4.3 精胺脂质体形态表征结果与讨论 | 第45-48页 |
| 3.4.4 精胺脂质体包封率结果与讨论 | 第48-51页 |
| 3.5 本章小结 | 第51-52页 |
| 第四章 精胺脂质体载运siRNA的体外细胞学评价 | 第52-67页 |
| 4.1 引言 | 第52页 |
| 4.2 实验试剂及耗材 | 第52-53页 |
| 4.3 实验仪器 | 第53-54页 |
| 4.3.1 倒置荧光显微镜 | 第53页 |
| 4.3.2 实时荧光定量PCR仪 | 第53-54页 |
| 4.4 实验方法 | 第54-59页 |
| 4.4.1 精胺脂质体体外细胞学评价实验流程图 | 第54页 |
| 4.4.2 细胞培养方法 | 第54-55页 |
| 4.4.3 荧光转染实验方法 | 第55-56页 |
| 4.4.4 靶基因敲低实验方法 | 第56-57页 |
| 4.4.5 RNA提取方法（Omega试剂盒） | 第57页 |
| 4.4.6 反转录RT-PCR实验方法（Takara，PrimeScript? RT试剂盒） | 第57-58页 |
| 4.4.7 RT-qPCR实验方法（Takara，PrimeScript? RT试剂盒） | 第58-59页 |
| 4.4.8 精胺脂质体的细胞毒性测定实验方法 | 第59页 |
| 4.5 结果与讨论 | 第59-66页 |
| 4.5.1 荧光转染实验结果与讨论 | 第59-63页 |
| 4.5.2 靶基因敲低实验结果与讨论 | 第63-65页 |
| 4.5.3 精胺脂质体细胞毒性测定 | 第65-66页 |
| 4.6 本章小结 | 第66-67页 |
| 总结与展望 | 第67-69页 |
| 总结 | 第67-68页 |
| 展望 | 第68-69页 |
| 参考文献 | 第69-75页 |
| 附录 | 第75-90页 |
| 附录 1 | 第75-76页 |
| 附录 2 | 第76-77页 |
| 附录 3 | 第77-78页 |
| 附录 4 | 第78-79页 |
| 附录 5 | 第79-80页 |
| 附录 6 | 第80-81页 |
| 附录 7 | 第81-82页 |
| 附录 8 | 第82-83页 |
| 附录 9 | 第83-84页 |
| 附录 10 | 第84-85页 |
| 附录 11 | 第85-86页 |
| 附录 12 | 第86-87页 |
| 附录 13 | 第87-88页 |
| 附录 14 | 第88-89页 |
| 附录 15 | 第89-90页 |
| 攻读硕士学位期间取得的研究成果 | 第90-91页 |
| 致谢 | 第91-92页 |
| 附件 | 第92页 |
