| 致谢 | 第5-7页 |
| 绪论 | 第7-11页 |
| 摘要 | 第11-14页 |
| Abstract | 第14-17页 |
| 缩略词表 | 第18-23页 |
| 1 第一章 WAS综合征特异性无整合诱导性多能干细胞株的建立和鉴定 | 第23-53页 |
| 1.1 引言 | 第23-25页 |
| 1.2 材料和方法 | 第25-39页 |
| 1.3 实验结果 | 第39-49页 |
| 1.4 讨论 | 第49-52页 |
| 1.5 小结 | 第52-53页 |
| 2 第二章 WAS-iPSCs体外造血分化及疾病表型鉴定 | 第53-75页 |
| 2.1 引言 | 第53-55页 |
| 2.2 材料和方法 | 第55-63页 |
| 2.3 实验结果 | 第63-72页 |
| 2.4 讨论 | 第72-74页 |
| 2.5 小结 | 第74-75页 |
| 3 第三章 TALEN介导的WAS基因高效靶向编辑 | 第75-109页 |
| 3.1 引言 | 第75-78页 |
| 3.2 材料和方法 | 第78-94页 |
| 3.3 实验结果 | 第94-106页 |
| 3.4 讨论 | 第106-108页 |
| 3.5 小结 | 第108-109页 |
| 4 总结和展望 | 第109-113页 |
| 5 综述 | 第113-139页 |
| 5.1 摘要 | 第113页 |
| 5.2 引言 | 第113-115页 |
| 5.3 多能干细胞向中胚层和造血干/祖细胞分化策略 | 第115-117页 |
| 5.4 多能干细胞向各系成熟血液细胞分化研究进展 | 第117-125页 |
| 5.5 多能干细胞造血分化的应用前景 | 第125-133页 |
| 5.6 多能干细胞造血分化研究亟待解决的关键问题 | 第133-137页 |
| 5.7 小结和展望 | 第137-139页 |
| 6 参考文献 | 第139-165页 |
| 7 作者简历 | 第165-167页 |
