| 致谢 | 第5-6页 |
| 前言 | 第6-9页 |
| 摘要 | 第9-13页 |
| Abstract | 第13-16页 |
| 缩写、术语表 | 第18-22页 |
| 1 CRISPR/Cas9系统中gRNA脱靶效应评估新方法的建立 | 第22-50页 |
| 1.1 引言 | 第22-24页 |
| 1.2 材料和方法 | 第24-38页 |
| 1.3 实验结果 | 第38-46页 |
| 1.4 讨论 | 第46-48页 |
| 1.5 小结 | 第48-50页 |
| 2 多能干细胞中CRISPR/Cas9介导的高效率的同源重组修饰 | 第50-74页 |
| 2.1 引言 | 第50-52页 |
| 2.2 材料和方法 | 第52-62页 |
| 2.3 实验结果 | 第62-71页 |
| 2.4 讨论 | 第71-73页 |
| 2.5 小结 | 第73-74页 |
| 3 造血干细胞中CRISPR/Cas9介导的靶向删除在β-globin疾病治疗中的应用 | 第74-97页 |
| 3.1 引言 | 第74-77页 |
| 3.2 材料和方法 | 第77-88页 |
| 3.3 实验结果 | 第88-94页 |
| 3.4 讨论 | 第94-96页 |
| 3.5 小结 | 第96-97页 |
| 4 总结 | 第97-98页 |
| 5 综述 基因编辑技术及其在人血液系统中的应用 | 第98-114页 |
| 5.1 基因治疗的基本原理 | 第98-101页 |
| 5.2 靶向核酸酶系统 | 第101-107页 |
| 5.3 基因治疗中应用的载体工具 | 第107-109页 |
| 5.4 基因编辑技术在血液系统中的应用 | 第109-112页 |
| 5.5 小结和展望 | 第112-114页 |
| 参考文献 | 第114-134页 |
| 作者简历 | 第134页 |
