| 英文缩写 | 第1-7页 |
| 中文摘要 | 第7-9页 |
| ABSTRACT | 第9-12页 |
| 文献回顾 | 第12-48页 |
| 第一部分：核酶与基因治疗 | 第12-22页 |
| 一 核酶的类型： | 第12-16页 |
| 二 锤头状核酶的设计： | 第16-17页 |
| 三 多单位核酶和多位点核酶： | 第17-18页 |
| 四 核酶进入细胞的途径： | 第18-20页 |
| 五 核酶的应用： | 第20-22页 |
| 第二部分：慢性粒细胞白血病的发病机理及治疗现状 | 第22-48页 |
| 一 慢性粒细胞白血病发病的分子生物学基础： | 第22-32页 |
| (一) Bcr-abl融合基因： | 第24-27页 |
| (二) 慢粒的异常造血功能： | 第27-32页 |
| 二 慢粒的治疗现状： | 第32-48页 |
| (一) 慢粒的疗效标准及微小残留病变的检测： | 第32-33页 |
| (二) 慢粒的治疗现状： | 第33-48页 |
| 实验材料 | 第48-53页 |
| 一 质粒与细胞系： | 第48-49页 |
| 二 主要试剂： | 第49-51页 |
| 三 主要溶液： | 第51-53页 |
| 实验方法 | 第53-68页 |
| 一 核酶的设计与合成： | 第53-55页 |
| 二 系列核酶载体的构建： | 第55-61页 |
| (一) 系列单、双核酶及三核酶体外转录载体的构建策略： | 第55-57页 |
| (二) 三核酶逆转录病毒载体的构建： | 第57-59页 |
| (三) 基本分子生物学实验方法： | 第59-61页 |
| 三 含BCR-ABL融合位点的核酶体外切割模板载体的构建： | 第61-62页 |
| 四 系列核酶载体体外切割活性的比较： | 第62-64页 |
| 五 三核酶逆转录病毒载体转染K562细胞系的实验研究： | 第64-68页 |
| 实验结果 | 第68-86页 |
| 一 PGEM-3zF载体的改建： | 第68-70页 |
| 二 系列核酶体外转录载体的构建： | 第70-74页 |
| 三 核酶体外切割模板载体的构建： | 第74页 |
| 四 系列核酶体外切割活性的比较： | 第74-76页 |
| 五 三核酶逆转录病毒载体转染K562细胞的核酸杂交： | 第76-77页 |
| 六 流式细胞仪检测K562／RZ123细胞周期变化： | 第77-80页 |
| 七 细胞超微结构变化： | 第80页 |
| 八 细胞表面形态的改变： | 第80-84页 |
| 九 RT-PCR鉴定三核酶对K562细胞RNA的切割作用： | 第84页 |
| 十 细胞DNA琼脂糖凝胶电泳： | 第84-86页 |
| 讨论 | 第86-92页 |
| 一 核酶的设计： | 第87页 |
| 二 核酶酶切位点的设计及载体的改建： | 第87-88页 |
| 三 系列核酶体外切割活性的比较： | 第88-89页 |
| 四 多核酶转染K562细胞的实验研究： | 第89-90页 |
| 五 存在的问题及展望： | 第90-92页 |
| 小结 | 第92-93页 |
| 致谢 | 第93-95页 |
| REFERENCES | 第95-107页 |
| 附录 | 第107页 |
