| 中文摘要 | 第1-5页 |
| ABSTRACT | 第5-9页 |
| 引言 | 第9-14页 |
| 1.中医药疗效评价模式概述及存在问题 | 第9-12页 |
| ·主流的证候疗效评价指标体系尚不够合理 | 第10-11页 |
| ·现阶段疗效评价模式在体现“辩证论治”的特色方面尚有不足 | 第11-12页 |
| 2.课题的提出与研究思路 | 第12-14页 |
| ·单样本随机对照试验是个体化疗效评价研究的重要方法 | 第12-13页 |
| ·糖尿病微血管并发症是进行中医个体化动态疗效评价研究的理想病证模型 | 第13-14页 |
| 第一部分 基于n-of-1的中医药特色个体化疗效评价模式的临床研究 | 第14-53页 |
| 1.背景 | 第14页 |
| 2.研究目的 | 第14-15页 |
| 3.试验设计类型与原则 | 第15-16页 |
| ·多中心平行试验 | 第15页 |
| ·样本量的估算 | 第15页 |
| ·随机序列产生方法 | 第15页 |
| ·随机序列的隐藏 | 第15页 |
| ·对照措施 | 第15页 |
| ·盲法 | 第15-16页 |
| 4.西医疾病的诊断标准 | 第16-17页 |
| ·糖尿病的诊断标准 | 第16页 |
| ·糖尿病视网膜病变(DR)诊断标准 | 第16-17页 |
| ·糖尿病视网膜病变(DR)分期标准 | 第16-17页 |
| 5.主要研究眼选择标准 | 第17页 |
| 6.中医证候诊断标准 | 第17页 |
| 7.病例的纳入与排除 | 第17-18页 |
| ·病例纳入标准 | 第17-18页 |
| ·病例排除标准 | 第18页 |
| 8.病例的剔除、脱落与中止 | 第18-19页 |
| ·病例的剔除 | 第18页 |
| ·病例的脱落 | 第18-19页 |
| ·出现下列情况,研究者决定病例退出 | 第18-19页 |
| ·出现下列受试者自行退出情况 | 第19页 |
| ·试验的中止 | 第19页 |
| ·病例剔除、脱落与中止处理 | 第19页 |
| 9.治疗方案 | 第19-20页 |
| ·试验组：中药复方 | 第19页 |
| ·对照组：安慰剂 | 第19页 |
| ·给药方法 | 第19-20页 |
| 10.疗效指标 | 第20-23页 |
| ·中医证候要素量表 | 第20-22页 |
| ·方法及内容 | 第20-22页 |
| ·评价标准 | 第22页 |
| ·视力 | 第22-23页 |
| ·方法及内容 | 第22页 |
| ·评价标准 | 第22-23页 |
| ·眼底检查 | 第23页 |
| ·方法及内容 | 第23页 |
| ·评价标准 | 第23页 |
| ·指标采集时间 | 第23页 |
| 11.糖尿病基础指标 | 第23-24页 |
| 12.个体疗效综合评价标准 | 第24页 |
| 13.试验质控 | 第24-26页 |
| ·按照GCP规范建立严谨的工作组 | 第24页 |
| ·主要指标第三方评价 | 第24-25页 |
| ·数据管理 | 第25-26页 |
| ·数据记录 | 第25页 |
| ·数据监查 | 第25页 |
| ·数据管理 | 第25-26页 |
| 14.不良事件的记录和报告 | 第26-28页 |
| ·不良事件的定义 | 第26-27页 |
| ·不良事件的记录 | 第27页 |
| ·严重不良事件的处理 | 第27-28页 |
| ·紧急破盲 | 第28页 |
| ·随访未缓解的不良事件 | 第28页 |
| 15.统计方法 | 第28-29页 |
| ·统计分析数据的选择 | 第28页 |
| ·统计分析计划 | 第28-29页 |
| 16.试验流程图(图1) | 第29页 |
| 17.伦理审查 | 第29-31页 |
| 18.试验结果 | 第31-40页 |
| ·一般资料 | 第31-32页 |
| ·入组病例人口学特征 | 第31页 |
| ·入组病例的疾病诊断情况 | 第31页 |
| ·入组病例糖尿病史情况 | 第31-32页 |
| ·入组病例其他疾病史情况 | 第32页 |
| ·访视及指标检测 | 第32页 |
| ·试验完成情况 | 第32页 |
| ·基础血糖指标 | 第32页 |
| ·个体化综合疗效盲评 | 第32-33页 |
| ·疗效揭盲与比对 | 第33页 |
| ·不良反应 | 第33-40页 |
| 19.讨论 | 第40-53页 |
| ·与前期RCT研究结果的比较 | 第40页 |
| ·糖尿病微血管病变证候规律理论研究 | 第40-42页 |
| ·中医药临床试验方法学质量循证研究 | 第42-43页 |
| ·n-of-1单病例随机对照设计研究现状 | 第43-46页 |
| ·n-of-1的作用 | 第44页 |
| ·实施n-of-1的前提条件 | 第44页 |
| ·n-of-1临床试验应用情况 | 第44-45页 |
| ·n-of-1的优势 | 第45-46页 |
| ·基于n-of-1的中医药个体化疗效评价研究设计要点 | 第46-48页 |
| ·适用对象 | 第46-47页 |
| ·洗脱期与交替周期的设定 | 第47页 |
| ·对疗效指标进行综合评价 | 第47页 |
| ·统计分析 | 第47-48页 |
| ·n-of-1研究能够体现中医个体化特色 | 第48页 |
| ·基于n-of-1中医药个体化动态化疗效评价模式设计 | 第48-53页 |
| 20.小结 | 第53页 |
| 结论 | 第53-54页 |
| 参考文献 | 第54-57页 |
| 附表1：入组病例人口学特征 | 第57-59页 |
| 附表2：入组病例的诊断情况 | 第59-62页 |
| 附表3：入组病例中医辩证情况 | 第62-65页 |
| 附表4：入组病例糖尿病史情况 | 第65-68页 |
| 附表5：入组病例其他疾病情况 | 第68-70页 |
| 附表6：试验期眼科及眼底检查访视记录 | 第70-90页 |
| 附表7：试验期ETDRS视力访视记录 | 第90-109页 |
| 附表8：试验期中医证候要素量表访视记录 | 第109-116页 |
| 附表9：试验期血糖访视记录 | 第116-118页 |
| 综述：糖尿病及其并发症的中医药临床试验方法学质量系统评价 | 第118-175页 |
| 参考文献 | 第165-175页 |
| 致谢 | 第175-176页 |
| 在读期间公开发表的学术论文、专著及科研成果 | 第176-177页 |
