| 摘要 | 第5-7页 |
| ABSTRACT | 第7-9页 |
| 第一章 绪论 | 第13-46页 |
| 1.1 生物大分子治疗简介 | 第13-18页 |
| 1.1.1 基因治疗与基因递送 | 第13-17页 |
| 1.1.2 蛋白质治疗与蛋白质递送 | 第17-18页 |
| 1.2 基因递送载体 | 第18-35页 |
| 1.2.1 病毒载体 | 第18页 |
| 1.2.2 脂质体 | 第18-19页 |
| 1.2.3 阳离子高分子 | 第19-21页 |
| 1.2.4 功能化修饰的阳离子高分子 | 第21-32页 |
| 1.2.5 通过理性设计合成的新型阳离子高分子 | 第32-35页 |
| 1.3 蛋白质递送方法 | 第35-40页 |
| 1.4 生物大分子体内递送的研究 | 第40-43页 |
| 1.5 本文研究思路与创新点 | 第43-46页 |
| 第二章 功能化修饰的树形高分子库筛选高效的si RNA递送载体 | 第46-74页 |
| 2.1 引言 | 第46-47页 |
| 2.2 实验部分 | 第47-53页 |
| 2.2.1 实验材料 | 第47-49页 |
| 2.2.2 功能化修饰的树形高分子的合成 | 第49-50页 |
| 2.2.3 产物表征 | 第50-51页 |
| 2.2.4 转染复合物的制备与表征 | 第51页 |
| 2.2.5 细胞培养 | 第51页 |
| 2.2.6 基因转染与检测 | 第51-52页 |
| 2.2.7 细胞内吞检测 | 第52页 |
| 2.2.8 细胞毒性检测 | 第52-53页 |
| 2.3 结果与讨论 | 第53-72页 |
| 2.3.1 功能化修饰的树形高分子的合成及表征 | 第54-56页 |
| 2.3.2 功能化修饰的树形高分子的基因沉默效率 | 第56-62页 |
| 2.3.3 结构与功能关系的研究 | 第62-72页 |
| 2.4 本章小结 | 第72-74页 |
| 第三章 含氟高分子库筛选高效、安全的蛋白质递送载体 | 第74-99页 |
| 3.1 引言 | 第74-75页 |
| 3.2 实验部分 | 第75-81页 |
| 3.2.1 实验材料 | 第75-76页 |
| 3.2.2 氟化修饰的树形高分子的合成 | 第76-77页 |
| 3.2.3 产物表征 | 第77页 |
| 3.2.4 荧光素标记的牛血清白蛋白（BSA-FITC）的合成和表征 | 第77页 |
| 3.2.5 铂颗粒标记的牛血清白蛋白（BSA-Pt）的合成和表征 | 第77页 |
| 3.2.6 转染复合物的制备与表征 | 第77页 |
| 3.2.7 细胞培养 | 第77-78页 |
| 3.2.8 蛋白质转染与检测 | 第78-79页 |
| 3.2.9 内涵体逃逸检测 | 第79页 |
| 3.2.10 MTT实验检测细胞毒性 | 第79页 |
| 3.2.11 A6-2/saporin/HA复合物的制备 | 第79-80页 |
| 3.2.12 体内saporin转染及其抗肿瘤效率评估 | 第80页 |
| 3.2.13 苏木精-伊红（HE）染色 | 第80页 |
| 3.2.14 溶血实验 | 第80-81页 |
| 3.3 实验结果与分析 | 第81-98页 |
| 3.3.1 氟化修饰的树形高分子的合成及表征 | 第81-82页 |
| 3.3.2 氟化修饰的树形高分子的蛋白质递送效率 | 第82-87页 |
| 3.3.3 A6-2对β-Gal的递送效率 | 第87-88页 |
| 3.3.4 A6-2对正电小肽的递送效率 | 第88-90页 |
| 3.3.5 A6-2与其不含氟对照物对蛋白质及多肽递送效率的比较 | 第90-93页 |
| 3.3.6 A6-2在体内的蛋白质递送与肿瘤治疗 | 第93-98页 |
| 3.4 本章小结 | 第98-99页 |
| 第四章 疏水胍基基团修饰的阳离子高分子库筛选高效、安全的蛋白质递送载体 | 第99-117页 |
| 4.1 引言 | 第99-100页 |
| 4.2 实验部分 | 第100-104页 |
| 4.2.1 实验材料 | 第100-101页 |
| 4.2.2 疏水胍基化合物的合成 | 第101页 |
| 4.2.3 疏水胍基化合物修饰的阳离子高分子的合成 | 第101页 |
| 4.2.4 产物表征 | 第101-102页 |
| 4.2.5 荧光素标记的牛血清白蛋白（BSA-FITC）的合成与表征 | 第102页 |
| 4.2.6 转染复合物的制备与表征 | 第102页 |
| 4.2.7 细胞培养 | 第102页 |
| 4.2.8 蛋白质转染与检测 | 第102-103页 |
| 4.2.9 MTT实验检测细胞毒性 | 第103-104页 |
| 4.3 结果与讨论 | 第104-116页 |
| 4.3.1 疏水胍基化合物修饰的阳离子高分子的合成及表征 | 第104页 |
| 4.3.2 疏水胍基化合物修饰的阳离子高分子的蛋白质递送效率 | 第104-109页 |
| 4.3.3 4GBA64对高分子量的蛋白质R-PE和β-Gal，以及正电蛋白saporin的递送效率 | 第109-111页 |
| 4.3.4 对胍基苯甲酸修饰的G5 PAMAM树形高分子的蛋白质递送效率 | 第111-114页 |
| 4.3.5 对胍基苯甲酸修饰的低分子量的阳离子高分子的蛋白质递送效率 | 第114-115页 |
| 4.3.6 对胍基苯甲酸修饰的阳离子高分子的细胞毒性检测 | 第115-116页 |
| 4.4 本章小结 | 第116-117页 |
| 第五章 结论与展望 | 第117-120页 |
| 参考文献 | 第120-134页 |
| 附录 | 第134-242页 |
| 个人简介及攻读博士学位期间发表的学术论文 | 第242-243页 |
| 致谢 | 第243页 |
