| 摘要 | 第6-7页 |
| Abstract | 第7页 |
| 第一章 研究背景 | 第12-34页 |
| 第一节 CRISPR/Cas系统的研究进展 | 第12-19页 |
| 1.1 CRISPR/Cas系统的来源 | 第12页 |
| 1.2 CRISPR/Cas9的作用原理 | 第12-14页 |
| 1.3 CRISPR/Cas系统的应用 | 第14-19页 |
| 第二节 各类病毒的简介和应用 | 第19-26页 |
| 2.1 慢病毒简介及应用 | 第19-21页 |
| 2.2 腺病毒的简介及应用 | 第21-23页 |
| 2.3 腺相关病毒的简介及应用 | 第23-26页 |
| 第三节 基因治疗的发展 | 第26-34页 |
| 3.1 基因治疗的概述 | 第26-27页 |
| 3.2 治疗性基因编辑策略 | 第27-28页 |
| 3.3 影响治疗效果的因素 | 第28-31页 |
| 3.4 临床转化的挑战 | 第31-34页 |
| 第二章 实验材料与方法 | 第34-54页 |
| 1. 实验材料 | 第34-42页 |
| 1.1 实验所用的试剂和试剂盒 | 第34-36页 |
| 1.2 实验材料 | 第36页 |
| 1.3 实验仪器 | 第36-38页 |
| 1.4 实验试剂配制 | 第38-42页 |
| 2. 实验方法 | 第42-54页 |
| 2.1 慢病毒的包装及浓缩 | 第43-44页 |
| 2.2 腺病毒的扩增及纯化 | 第44-46页 |
| 2.3 慢病毒和腺病毒纯化后滴度的检测 | 第46页 |
| 2.4 腺相关病毒的包装及纯化 | 第46-48页 |
| 2.5 腺相关病毒的滴度测定(RT-PCR法) | 第48-50页 |
| 2.6 测定肝脏细胞基因组编辑效率 | 第50页 |
| 2.7 冰冻切片 | 第50-51页 |
| 2.8 Western blot (WB) | 第51-54页 |
| 第三章 结果与讨论 | 第54-85页 |
| 第一节 优化慢病毒包装系统并递送CRISPR/Cas进行体内基因编辑 | 第54-63页 |
| 1. 引言 | 第54-55页 |
| 2. 实验结果 | 第55-61页 |
| 3. 小结与讨论 | 第61-63页 |
| 第二节 高效扩增腺病毒并递送CRISPR/Cas进行体内基因编辑 | 第63-73页 |
| 1. 引言 | 第63-64页 |
| 2. 实验结果 | 第64-71页 |
| 3. 小结与讨论 | 第71-73页 |
| 第三节 优化腺相关病毒包装系统并进行高效的体内感染 | 第73-83页 |
| 1. 引言 | 第73-74页 |
| 2. 实验结果 | 第74-81页 |
| 3. 小结与讨论 | 第81-83页 |
| 第四节 全文总结 | 第83-85页 |
| 参考文献 | 第85-90页 |
| 硕士期间所参与发表的文章 | 第90-92页 |
| 致谢 | 第92页 |
