| 中文摘要 | 第1-11页 |
| Abstract | 第11-15页 |
| 前言 | 第15-20页 |
| 1. 研究背景 | 第15-17页 |
| 2. 研究方法 | 第17-18页 |
| 3. 技术路线 | 第18-19页 |
| 4. 研究内容 | 第19-20页 |
| 第一部分 罕见病与罕用药的界定标准与类型 | 第20-27页 |
| 1、罕见病概述 | 第20-24页 |
| ·罕见病的概念与界定标准 | 第20-21页 |
| ·罕见病的类型 | 第21-22页 |
| ·罕见病的性质 | 第22-24页 |
| 2、罕用药概述 | 第24-27页 |
| ·罕见病的概念与界定标准 | 第24-25页 |
| ·罕用药的类型 | 第25-27页 |
| 第二部分 罕见病药品可及性的概念与评价指标的确定 | 第27-38页 |
| 1、药品可及性的含义与影响因素 | 第27-30页 |
| ·药品可及性的概念 | 第27页 |
| ·药品可及性的影响因素 | 第27-30页 |
| 2、医疗卫生服务可及性含义与影响因素 | 第30-33页 |
| ·医疗卫生服务可及性含义 | 第30-31页 |
| ·医疗卫生服务可及性的影响因素 | 第31-33页 |
| 3、药品可及性与医疗卫生服务可及性的关系 | 第33-34页 |
| 4、罕见病药品可及性的含义与评价指标的确定 | 第34-38页 |
| 第三部分 影响我国罕见病患者用药可及性的障碍因素分析 | 第38-68页 |
| 1. 资料来源与研究方法 | 第38-39页 |
| ·文献研究信息来源 | 第38页 |
| ·调查典型罕见病病种的选取 | 第38-39页 |
| ·研究对象与研究方法 | 第39页 |
| 2. 研究前提与步骤 | 第39-40页 |
| 3. 结果与分析 | 第40-66页 |
| ·我国罕见病药品资源分布情况 | 第40-44页 |
| ·罕见病药品从研发到使用促进过程障碍分析 | 第44-56页 |
| ·典型病例罕见病患者的药品利用障碍因素分析 | 第56-66页 |
| 4. 讨论 | 第66-68页 |
| 第四部分 基于药品可及性目标的国际罕用药管理体制比较分析 | 第68-85页 |
| 1. 罕见病药品管理制度的产生背景与演变 | 第68-73页 |
| ·美国罕见病药品管理制度的产生背景 | 第68-69页 |
| ·不同国家与地区的罕用药管理制度的演变 | 第69-73页 |
| 2. 美国、欧盟、日本、澳大利亚罕用药管理的主管机构 | 第73页 |
| 3. 不同国家与地区罕用药管理制度的比较 | 第73-83页 |
| ·促进罕用药研发的可获得性管理制度 | 第74-78页 |
| ·促进卫生服务利用的管理措施 | 第78-79页 |
| ·促进罕用药供应能力与系统反应能力的制度 | 第79-81页 |
| ·促进罕用药的可负担政策 | 第81-82页 |
| ·促进罕用药可及性的相关管理制度与模式 | 第82-83页 |
| 4. 国际罕见病药品管理制度实施效果 | 第83-84页 |
| ·新药数目与受益人群在增加 | 第83页 |
| ·对工业的影响 | 第83-84页 |
| 5. 各地区罕用药制度的特点与发展趋势 | 第84-85页 |
| 第五部分 促进我国罕见病患者药品可及性制度建设的管理建议 | 第85-103页 |
| 1. 市场经济条件下罕用药问题存在的必然性 | 第85页 |
| 2. 我国建立罕见病药品可及性制度的现实意义 | 第85-87页 |
| ·改善患者不容乐观的用药状况，提高我国罕见病患者的生命质量 | 第85-86页 |
| ·许多罕见病具有外部性，社会危害大 | 第86页 |
| ·促进卫生公平与“以人为本”谐社会的构建 | 第86页 |
| ·促进医药科技进步 | 第86-87页 |
| ·加快与国际接轨，提高我国医药业的国际竞争力 | 第87页 |
| 3. 我国建立罕见病药品可及性制度的可行性分析 | 第87-91页 |
| ·我国现行的医药制度环境分析 | 第87-89页 |
| ·我国目前宏观医药卫生的经济环境分析 | 第89-90页 |
| ·我国罕见病与罕用药学术研究状况 | 第90-91页 |
| 4. 罕用药的属性界定与管理特点分析 | 第91-93页 |
| ·罕用药的自然属性 | 第91-92页 |
| ·罕用药的社会属性 | 第92-93页 |
| 5. 国际罕见病药品可及性管理制度类型与理论解释 | 第93-95页 |
| ·罕见病药品可及性管理制度类型 | 第93-94页 |
| ·不同理论视角的解释 | 第94-95页 |
| 6. 促进我国罕见病患者药品可及性制度建设的建议 | 第95-103页 |
| ·提高重视程度，明确政府责任 | 第96页 |
| ·明确罕见病与罕用药的界定 | 第96-97页 |
| ·建立罕见病与罕用药信息管理系统 | 第97-99页 |
| ·建立从罕用药研发到生产、流通、使用管理全过程的激励机制 | 第99-100页 |
| ·建立以医院为主导的罕用药协议供应模式 | 第100页 |
| ·提高基层医疗机构与社区卫生服务中心罕见病诊疗水平 | 第100-101页 |
| ·加强罕见病与罕用药的健康教育 | 第101页 |
| ·完善医疗保险制度，设立罕用药药品报销目录，提高患者用药的可负担性 | 第101页 |
| ·在国家药品储备中增设罕用药储备 | 第101-102页 |
| ·建立我国罕用药的技术审评机构，积极参与国际合作 | 第102-103页 |
| 本项研究的创新与不足之处 | 第103-104页 |
| 致谢 | 第104-105页 |
| 参考文献 | 第105-110页 |
| 综述罕见病药品管理的研究进展 | 第110-117页 |
| 附录1 博士期间发表的论文 | 第117-118页 |
| 附录2 原始数据表 | 第118-121页 |
| 附录3 专家访谈表 | 第121-126页 |
| 附录4 发表与待发表相关论文摘要 | 第126-128页 |
