| 致谢 | 第1-3页 |
| 目录 | 第3-4页 |
| 一.中文摘要 | 第4-5页 |
| 二.英文摘要 | 第5-7页 |
| 三.基因转移方法研究进展(文献综述) | 第7-29页 |
| 四.前言 | 第29-36页 |
| 五.材料和方法 | 第36-53页 |
| 六.结果 | 第53-109页 |
| (一).带有人FIXcDNA反转录病毒载体及重组质粒的构建 | 第53-73页 |
| (二).病毒载体及重组质粒在离体细胞中的表达 | 第73-88页 |
| (三).血友病3基因治疗动物试验 | 第88-93页 |
| (四).基因治疗安全性检测 | 第93-100页 |
| (五).血友病B基因治疗临床试验 | 第100-109页 |
| 七.讨论 | 第109-132页 |
| (一).血友病B基因治疗的基因转移系统 | 第109-111页 |
| (二).含人FIX cDNA的反转录病毒载体和重组质粒的构建 | 第111-112页 |
| (三).血友病B基因治疗中的靶细胞 | 第112-116页 |
| (四).关于人FIX检测 | 第116-120页 |
| (五).FIX cDNA的离体表达调控 | 第120-123页 |
| (六).转有人IX因子cDNA的各种细胞在动物体内的表达 | 第123-125页 |
| (七).安全性问题 | 第125-129页 |
| (八).血友病基因治疗临床试验 | 第129-132页 |
| 八.小结 | 第132-133页 |
| 九.参考文献 | 第133-145页 |
| 附录1.人凝血因子IX cDNA顺序 | 第145-148页 |
| 附录2.研究生期间发表论文,著作及综述目录,获奖情况 | 第148-149页 |
