| 英文缩写词及中文对照 | 第1-9页 |
| 第一部分 慢病毒介导RNA干扰联合人β-珠蛋白基因导入翻译突变型β-地中海贫血基因治疗的基础研究 | 第9-165页 |
| 摘要 | 第9-15页 |
| ABSTRACT | 第15-22页 |
| 前言 | 第22-34页 |
| β-地中海贫血的概况 | 第22页 |
| β-地中海贫血发病的分子机制 | 第22-26页 |
| β-地中海贫血基因治疗的进展 | 第26-31页 |
| 参考文献 | 第31-34页 |
| 实验技术路线图 | 第34-35页 |
| 实验技术路线解析 | 第35-36页 |
| 第一章 人β-珠蛋白基因的慢病毒表达载体LV-β-globin的构建 | 第36-62页 |
| 引言 | 第36-37页 |
| 材料 | 第37-41页 |
| 方法 | 第41-57页 |
| 结果 | 第57-61页 |
| 结论 | 第61-62页 |
| 第二章 α-珠蛋白基因在K562细胞上的表达 | 第62-73页 |
| 引言 | 第62页 |
| 材料 | 第62-65页 |
| 方法 | 第65-69页 |
| 结果 | 第69-71页 |
| 讨论 | 第71-72页 |
| 结论 | 第72-73页 |
| 第三章 构建针对α-珠蛋白基因的RNA干扰慢病毒载体 | 第73-117页 |
| 引言 | 第73-74页 |
| 材料 | 第74-78页 |
| 第一节 RNAi慢病毒载体构建 | 第78-88页 |
| 方法 | 第78-82页 |
| 结果 | 第82-88页 |
| 第二节 RNAi慢病毒包装 | 第88-96页 |
| 方法 | 第88-90页 |
| 结果 | 第90-96页 |
| 第三节 RNAi慢病毒细胞感染 | 第96-104页 |
| 方法 | 第96-98页 |
| 结果 | 第98-104页 |
| 第四节 RNAiqPCR内源筛靶报告 | 第104-113页 |
| 方法 | 第104-107页 |
| 结果 | 第107-112页 |
| 结论 | 第112-113页 |
| 第五节 RNAi慢病毒的大量包装 | 第113-117页 |
| 方法 | 第113-114页 |
| 结果 | 第114-116页 |
| 结论 | 第116-117页 |
| 第四章 基因添加β-珠蛋白的K562细胞株中的干扰α-珠蛋白合成及表达 | 第117-158页 |
| 材料 | 第117-124页 |
| 第一节 LV-β-globin感染K562细胞株 | 第124-128页 |
| 方法 | 第124-126页 |
| 结果 | 第126-128页 |
| 第二节 LV-Hbα2-RNAi感染β-珠蛋白基因添加的K562细胞株 | 第128-132页 |
| 方法 | 第128-129页 |
| 结果 | 第129-132页 |
| 第三节 RealtimePCR验证珠蛋白基因表达 | 第132-138页 |
| 方法 | 第132-133页 |
| 结果 | 第133-138页 |
| 第四节 Western-blotting验证α及β-珠蛋白表达情况 | 第138-158页 |
| 实验目的 | 第138页 |
| 方法 | 第138-142页 |
| 结果 | 第142-145页 |
| 讨论 | 第145-157页 |
| 结论 | 第157-158页 |
| 参考文献 | 第158-165页 |
| 第二部分 β-地中海贫血CD41-42型突变真核系统载体及慢病毒载体的构建 | 第165-199页 |
| 第一部分第二部分关联 | 第165-166页 |
| 第二部分实验流程 | 第166页 |
| 引言 | 第166-168页 |
| 第一章 β-地中海贫血CD41-42型突变基因重组载体pcDNA31--LCR-βCD41-42的构建 | 第168-180页 |
| 摘要 | 第168-169页 |
| ABSTRACT | 第169-171页 |
| 材料 | 第171-173页 |
| 方法 | 第173-178页 |
| 结果 | 第178-179页 |
| 结论 | 第179-180页 |
| 第二章 β-地中海贫血CD41-42型重组载体pEGFP-C2-CD41-42构建和K562细胞系 | 第180-188页 |
| 摘要 | 第180-181页 |
| ABSTRACT | 第181-182页 |
| 材料 | 第182页 |
| 方法 | 第182-184页 |
| 结果 | 第184-187页 |
| 结论 | 第187-188页 |
| 第三章 β-地中海贫血CD41-42型突变基因慢病毒载体的构建和293T的转染 | 第188-195页 |
| 摘要 | 第188-189页 |
| ABSTRACT | 第189-190页 |
| 材料 | 第190页 |
| 方法 | 第190-193页 |
| 结果 | 第193-195页 |
| 讨论 | 第195-197页 |
| 参考文献 | 第197-199页 |
| 全文总结 | 第199-200页 |
| 研究创新点 | 第200-201页 |
| 综述 | 第201-233页 |
| 参考文献 | 第224-233页 |
| 附录 | 第233-234页 |
| 致谢 | 第234-236页 |
| 攻读学位期间发表的学术论文目录 | 第236-237页 |
| 攻读学位期间获得荣誉 | 第237页 |
| 博士就读期间申请课题 | 第237页 |
