| 导师简介 | 第1页 |
| 课题组成员 | 第4-8页 |
| 中文摘要 | 第8-12页 |
| Abstract | 第12-17页 |
| 英文缩率词表 | 第17-18页 |
| 第一章 前言 | 第18-22页 |
| 1 罕见疾病的定义 | 第18页 |
| 2 罕见疾病的地区差异性 | 第18页 |
| 3 罕见疾病的特点 | 第18-19页 |
| 4 孤儿药 | 第19-21页 |
| 5 中国罕见疾病研究现状及流行病学研究的意义 | 第21-22页 |
| 第二章 文献报道的罕见疾病数据收集和流行病学特点分析 | 第22-33页 |
| 1 基础资料 | 第22页 |
| ·罕见疾病目录 | 第22页 |
| ·数据来源 | 第22页 |
| 2 数据收集与处理 | 第22-24页 |
| ·数据收集 | 第22-23页 |
| ·数据处理 | 第23-24页 |
| 3 数据分析软件与分析方法 | 第24-25页 |
| ·分析使用的软件及软件介绍 | 第24页 |
| ·分析方法 | 第24-25页 |
| 4 结果 | 第25-29页 |
| ·文献报道的罕见疾病数据收集结果 | 第25-26页 |
| ·文献报道的罕见疾病流行病学分布特点 | 第26-29页 |
| 5 讨论 | 第29-33页 |
| ·文献报道的罕见疾病数据收集和疾病描述 | 第29-30页 |
| ·文献报道的罕见疾病流行病学特点 | 第30-33页 |
| 第三章 溶血性贫血类疾病患病率的估算和疾病负担研究 | 第33-43页 |
| 1 基础资料与研究方法 | 第33-36页 |
| ·罕见疾病患病率估算现状 | 第33-34页 |
| ·患病率的估算方法 | 第34-35页 |
| ·疾病负担研究方法 | 第35-36页 |
| 2 数据收集与分析 | 第36-37页 |
| ·数据来源 | 第36页 |
| ·数据收集与处理 | 第36-37页 |
| ·数据分析 | 第37页 |
| 3 结果 | 第37-39页 |
| ·DISMOD-Ⅱ推算疾病的患病率 | 第37-38页 |
| ·文献报道的罕见疾病患病人数推算 | 第38-39页 |
| ·罕见疾病负担研究 | 第39页 |
| 4 讨论 | 第39-43页 |
| ·罕见疾病患病率的推算 | 第39-41页 |
| ·罕见疾病患病人数的推算 | 第41页 |
| ·罕见疾病负担研究 | 第41-43页 |
| 第四章 结论 | 第43-45页 |
| 参考文献 | 第45-49页 |
| 附录 | 第49-60页 |
| 综述 | 第60-68页 |
| References | 第65-68页 |
| 攻读学位期间取得的研究成果 | 第68-69页 |
| 致谢 | 第69页 |