| 摘要 | 第1-9页 |
| ABSTRACT | 第9-19页 |
| 第一章 研究背景 | 第19-31页 |
| ·Duchenne型肌营养不良症概述 | 第19页 |
| ·Duchenne型肌营养不良症的病因和发病机制 | 第19-20页 |
| ·Duchenne型肌营养不良症的临床表现 | 第20-21页 |
| ·Duchenne型肌营养不良症的诊断 | 第21-23页 |
| ·Duchenne型肌营养不良症的治疗现状 | 第23-27页 |
| ·干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症研究进展 | 第27-29页 |
| ·异基因造血干细胞移植治疗DMD存在的问题及解决的办法 | 第29-30页 |
| ·本研究的目的 | 第30-31页 |
| 第二章 研究对象 | 第31-32页 |
| ·DMD患者纳入标准 | 第31页 |
| ·DMD患者排除标准 | 第31页 |
| ·供者选择标准 | 第31-32页 |
| 第三章 研究方法及方案 | 第32-37页 |
| ·患者移植前准备 | 第32页 |
| ·供者干细胞动员和采集 | 第32-33页 |
| ·预处理方案 | 第33页 |
| ·造血干细胞移植 | 第33-34页 |
| ·移植相关并发症的防治 | 第34-36页 |
| ·促进造血重建及对症输血治疗 | 第36页 |
| ·术后造血重建及血型转变的检测 | 第36页 |
| ·术后植入状态的检测 | 第36页 |
| ·术后原发病的监测 | 第36-37页 |
| 第四章 疗效评估标准 | 第37-40页 |
| ·肌力评估 | 第37页 |
| ·造血重建 | 第37页 |
| ·造血干细胞植入遗传学检测 | 第37-38页 |
| ·急慢性GVHD的诊断及分级标准 | 第38-39页 |
| ·造血干细胞移植治疗DMD疗效的总体评价标准 | 第39-40页 |
| 第五章 结果 | 第40-49页 |
| ·4例DMD患者符合纳入标准 | 第40-42页 |
| ·供受者HLA配型及血型 | 第42页 |
| ·移植干细胞数 | 第42-43页 |
| ·造血重建 | 第43-44页 |
| ·植入情况 | 第44-45页 |
| ·移植相关并发症发生情况 | 第45-47页 |
| ·术后心肺功能变化 | 第47-48页 |
| ·术后基因及肌酶变化 | 第48页 |
| ·术后运动功能变化 | 第48-49页 |
| 第六章 讨论 | 第49-55页 |
| ·HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗DMD的安全性探讨 | 第49-51页 |
| ·移植方式及方案的选择 | 第51-53页 |
| ·移植后原发病改善情况 | 第53页 |
| ·问题及展望 | 第53-55页 |
| 第七章 结论 | 第55-56页 |
| 参考文献 | 第56-66页 |
| 攻读学位期间成果 | 第66-67页 |
| 中英文缩略词表 | 第67-69页 |
| 致谢 | 第69-70页 |
