| 摘要 | 第1-9页 |
| ABSTRACT | 第9-21页 |
| 前言 | 第21-23页 |
| 第一章 β地中海贫血治疗的研究进展与理论探讨 | 第23-44页 |
| ·β地中海贫血的防治概况 | 第23-26页 |
| ·β地中海贫血的药物基因诱导治疗 | 第26-40页 |
| ·β地中海贫血药物基因诱导治疗的原理 | 第26-30页 |
| ·γ珠蛋白基因诱导药物 | 第30-37页 |
| ·细胞毒药物 | 第30-31页 |
| ·DNA甲基转移酶抑制剂 | 第31-32页 |
| ·组蛋白脱乙酰基酶抑制剂 | 第32-34页 |
| ·雷帕霉素靶点抑制剂 | 第34-35页 |
| ·细胞因子 | 第35页 |
| ·其他药物 | 第35-37页 |
| ·联合用药 | 第37页 |
| ·与γ珠蛋白基因诱导有关的细胞信号通路 | 第37-40页 |
| ·β地中海贫血的中医药治疗 | 第40-44页 |
| ·地中海贫血的中医病机与治法 | 第40-41页 |
| ·中医药治疗β地中海贫血的实验研究 | 第41-42页 |
| ·中医药治疗β地中海贫血的的临床研究 | 第42-44页 |
| 第二章 黄芪及其复方治疗小儿β地中海贫血的前瞻性临床研究 | 第44-101页 |
| ·对象与方法 | 第44-52页 |
| ·患者招募 | 第44页 |
| ·诊断标准 | 第44-45页 |
| ·纳入标准 | 第45页 |
| ·排除标准 | 第45页 |
| ·受试者权益保护 | 第45页 |
| ·患者一般资料记录 | 第45页 |
| ·中医证候类型判别 | 第45-46页 |
| ·随机分组 | 第46-47页 |
| ·治疗方案 | 第47页 |
| ·检测指标所用仪器 | 第47页 |
| ·评价临床疗效的检测项目 | 第47-48页 |
| ·疗效标准 | 第48页 |
| ·中医四诊症状及生命体征的观察 | 第48页 |
| ·安全性评价 | 第48-49页 |
| ·中止和撤出研究及紧急揭盲的标准 | 第49页 |
| ·统计学分析 | 第49-51页 |
| ·组间差异的统计学分析 | 第49-50页 |
| ·治疗前后不同时间点之间差异的统计学分析 | 第50-51页 |
| ·技术线路简图 | 第51-52页 |
| ·结果 | 第52-89页 |
| ·分组结果及患儿的一般资料 | 第52页 |
| ·治疗前后的血常规指标 | 第52-63页 |
| ·治疗前的血常规指标比较 | 第52-53页 |
| ·Hb的变化趋势 | 第53-55页 |
| ·RBC的变化趋势 | 第55-56页 |
| ·MCV的变化趋势 | 第56-57页 |
| ·MCH的变化趋势 | 第57-59页 |
| ·RDW的变化趋势 | 第59-60页 |
| ·疗程结束后的Hb比较 | 第60-62页 |
| ·疗程结束后的其他血常规指标比较 | 第62-63页 |
| ·治疗前后的网织红细胞及红细胞孵育渗透脆性 | 第63-65页 |
| ·中间型患儿的网织红细胞及红细胞孵育渗透脆性 | 第63-64页 |
| ·重型患儿的网织红细胞及红细胞孵育渗透脆性 | 第64-65页 |
| ·治疗前后的胎儿血红蛋白水平 | 第65-69页 |
| ·中间型患儿治疗前后的HbF比例及HbF含量 | 第65-67页 |
| ·重型患儿治疗前后的HbF比例及HbF含量 | 第67-69页 |
| ·中间型患儿治疗前后的肝脾大小 | 第69页 |
| ·治疗前后的生命体征指标 | 第69-74页 |
| ·治疗前的生命体征指标比较 | 第69-70页 |
| ·HR的变化趋势 | 第70-71页 |
| ·Wt的变化趋势 | 第71-72页 |
| ·SBP的变化趋势 | 第72-73页 |
| ·DBP的变化趋势 | 第73-74页 |
| ·疗程结束后的生命体征指标 | 第74页 |
| ·患儿的中医证候类型及中医四诊症状的改善率 | 第74-76页 |
| ·中间型与重型患儿的中医证候类型比较 | 第74页 |
| ·各组患儿的中医证候类型 | 第74-75页 |
| ·中间型患儿的中医四诊症状改善率 | 第75-76页 |
| ·重型患儿的中医四诊症状改善率 | 第76页 |
| ·临床疗效判定 | 第76-78页 |
| ·各组患儿的临床疗效判定结果 | 第76-77页 |
| ·各组患儿的显效率及总有效率比较 | 第77-78页 |
| ·中药疗效与患儿不同类型的关系 | 第78-82页 |
| ·中药疗效与不同临床分型的关系 | 第78-79页 |
| ·中药疗效与不同表型的关系 | 第79-80页 |
| ·中药疗效与不同基因型的关系 | 第80-81页 |
| ·中药疗效与不同中医证候类型的关系 | 第81-82页 |
| ·安全性评价 | 第82-88页 |
| ·与药物不良反应相关的症状 | 第82-83页 |
| ·治疗前后的WBC、NEU及PLT指标 | 第83-87页 |
| ·治疗前后的肝肾功能指标 | 第87-88页 |
| ·其他安全性指标 | 第88页 |
| ·随访期指标 | 第88-89页 |
| ·讨论 | 第89-99页 |
| ·药物对主要疗效指标Hb的影响 | 第89-90页 |
| ·药物对患儿其他血常规指标及相关指标的影响 | 第90-92页 |
| ·药物对患儿HbF的影响 | 第92-93页 |
| ·药物对患儿肝脾肿大及肝功能的影响 | 第93-94页 |
| ·药物对患儿心率、血压及体重的影响 | 第94页 |
| ·临床疗效判定及不同类型患儿的疗效 | 第94-96页 |
| ·关于本研究使用的中药 | 第96-98页 |
| ·本研究药物的安全性评价 | 第98-99页 |
| ·关于随访期指标 | 第99页 |
| ·小结 | 第99-101页 |
| 第三章 黄芪及其复方治疗小儿β地中海贫血的分子机制研究 | 第101-122页 |
| ·黄芪及其复方对β地贫患儿珠蛋白基因表达的影响 | 第101-112页 |
| ·材料与方法 | 第101-105页 |
| ·患者取材 | 第101页 |
| ·试剂及仪器 | 第101-102页 |
| ·实验方法 | 第102-104页 |
| ·统计学分析 | 第104-105页 |
| ·结果 | 第105-109页 |
| ·各基因荧光定量PCR的标准曲线 | 第105页 |
| ·α 珠蛋白基因治疗前后的mRNA水平 | 第105-106页 |
| ·β珠蛋白基因治疗前后的mRNA水平 | 第106-107页 |
| ·Gγ珠蛋白基因治疗前后的mRNA水平 | 第107-108页 |
| ·Aγ珠蛋白基因在治疗前后的mRNA水平 | 第108-109页 |
| ·讨论 | 第109-112页 |
| ·黄芪及其复方对β地贫患儿p38MAPK的影响 | 第112-121页 |
| ·材料与方法 | 第112-115页 |
| ·患者取材 | 第112页 |
| ·试剂及仪器 | 第112-113页 |
| ·实验方法 | 第113-115页 |
| ·统计学分析 | 第115页 |
| ·结果 | 第115-117页 |
| ·p38MAPK基因荧光定量PCR的标准曲线 | 第115页 |
| ·p38MAPK基因治疗前后的mRNA水平 | 第115-116页 |
| ·治疗前后p38MAPK及磷酸化p38MAPK蛋白水平 | 第116-117页 |
| ·讨论 | 第117-121页 |
| ·小结 | 第121-122页 |
| 第四章 研究结论与展望 | 第122-126页 |
| 参考文献 | 第126-145页 |
| 附录 | 第145-153页 |
| 成果 | 第153-154页 |
| 致谢 | 第154-156页 |
| 附件 | 第156页 |
