| 内容提要 | 第1-5页 |
| 中文摘要 | 第5-9页 |
| Abstract | 第9-20页 |
| 第1章 前言 | 第20-50页 |
| ·本章引言 | 第20-21页 |
| ·反义寡核苷酸 | 第21-22页 |
| ·反义寡核苷酸（ASO）作用机理 | 第21-22页 |
| ·LOR-2501 寡核苷酸简介 | 第22-24页 |
| ·反义核苷酸和 siRNA 作为治疗药物所遇到的生物屏障 | 第24-32页 |
| ·简介 | 第24页 |
| ·核酸酶的稳定性 | 第24-25页 |
| ·药代动力学和生物分布 | 第25-27页 |
| ·经由肝脏和肾脏网状内皮系统的清除作用 | 第27-29页 |
| ·内皮的障碍 | 第29-31页 |
| ·细胞的摄取和亚细胞的分布 | 第31-32页 |
| ·结论 | 第32页 |
| ·基因治疗的合成聚合物载体 | 第32-39页 |
| ·简介 | 第33-35页 |
| ·基因传递聚合物特征 | 第35-36页 |
| ·以聚乙烯亚胺为基础的聚合物载体 | 第36-39页 |
| ·叶酸受体靶向治疗的临床转化 | 第39-46页 |
| ·简介 | 第39页 |
| ·作为细胞标志的叶酸受体 | 第39-40页 |
| ·根据 FR-α受体特异性抗体的免疫疗法 | 第40-42页 |
| ·用作叶酸靶向治疗的叶酸轭合物 | 第42-43页 |
| ·叶酸受体靶向显影和免疫治疗制剂 | 第43-44页 |
| ·叶酸受体靶向化疗试剂 | 第44-46页 |
| ·叶酸受体靶向免疫治疗-FolateImmune | 第46页 |
| ·结论及未来展望 | 第46页 |
| ·立体依据及研究思路 | 第46-50页 |
| 第2章 聚乙稀亚胺-亚油酰聚合物(PEI-LC)的合成及载药系统的建立 | 第50-66页 |
| ·材料与仪器 | 第50-52页 |
| ·材料 | 第50-51页 |
| ·仪器 | 第51-52页 |
| ·实验方法 | 第52-56页 |
| ·聚乙稀亚胺-亚油酰聚合物(PEI-LC)的合成 | 第52页 |
| ·PEI-LC 载药系统的建立 | 第52页 |
| ·PEI-LC 载药系统性质分析 | 第52-54页 |
| ·制备工艺对 PEI-LC 载药系统的影响 | 第54-56页 |
| ·PEI-LC 载药系统稳定性考察 | 第56页 |
| ·统计分析 | 第56页 |
| ·实验结果 | 第56-62页 |
| ·聚乙稀亚胺-亚油酰共聚物(PEI-LC)的合成 | 第56-57页 |
| ·制备工艺对 PEI-LC 载药系统的影响结果 | 第57-60页 |
| ·PEI-LC 载药系统稳定性考察结果 | 第60-62页 |
| ·讨论 | 第62-66页 |
| 第3章 AS-ODN传递系统的建立 | 第66-90页 |
| ·材料与仪器 | 第66-68页 |
| ·材料 | 第66-67页 |
| ·仪器 | 第67-68页 |
| ·实验方法 | 第68-78页 |
| ·PEI-LC/ASO 复合物传递系统的合成 | 第68页 |
| ·PEI-LC/ASO 复合物传递系统的性质分析 | 第68-70页 |
| ·PEI-LC/ASO 复合物体外细胞实验 | 第70-78页 |
| ·实验结果 | 第78-86页 |
| ·PEI-LC/ASO 复合物传递系统的性质分析 | 第78-81页 |
| ·PEI-LC/ASO 复合物体外细胞实验 | 第81-86页 |
| ·讨论 | 第86-90页 |
| 第4章 叶酸靶向脂质体的构建及评价 | 第90-114页 |
| ·材料与仪器 | 第90-91页 |
| ·材料 | 第90-91页 |
| ·仪器 | 第91页 |
| ·实验方法 | 第91-96页 |
| ·L-ASO 脂质体制备工艺 | 第91-93页 |
| ·叶酸受体靶向脂质体的性质分析 | 第93-94页 |
| ·细胞培养 | 第93页 |
| ·脂质体粒径及 Zeta 电位分析 | 第93-94页 |
| ·叶酸脂质体短期稳定性研究 | 第94页 |
| ·叶酸脂质体长期稳定性研究 | 第94页 |
| ·反义寡核酸脂质体体外细胞实验 | 第94-96页 |
| ·实验结果 | 第96-109页 |
| ·脂质体粒径及电位分析 | 第96页 |
| ·叶酸脂质体短期稳定性 | 第96-98页 |
| ·叶酸脂质体长期稳定性 | 第98-99页 |
| ·毒性试验 | 第99-100页 |
| ·流式细胞仪检测细胞吸收情况 | 第100-101页 |
| ·流式细胞仪检测脂质体的稳定性情况 | 第101-102页 |
| ·激光共聚焦显微镜 | 第102-107页 |
| ·RT-PCR 定量测定 mRNA | 第107-109页 |
| ·讨论 | 第109-114页 |
| 第5章 AS-ODN复合物控释传递系统的建立 | 第114-122页 |
| ·材料及器材 | 第114-115页 |
| ·材料 | 第114-115页 |
| ·仪器设备 | 第115页 |
| ·实验方法 | 第115-117页 |
| ·AS-ODN 复合物微球的制备工艺 | 第115页 |
| ·AS-ODN 复合物微球的表征 | 第115-117页 |
| ·实验结果 | 第117-119页 |
| ·不同 AS-ODN/PEI-LC 浓度对 ASO 微球粒径及载药量的影响 | 第117页 |
| ·不同的 AS-ODN/PEI-LC 浓度对 ASO 微球形态影响 | 第117-119页 |
| ·不同 AS-ODN 复合物加入量对微球释放性质的影响 | 第119页 |
| ·结论和讨论 | 第119-122页 |
| 参考文献 | 第122-140页 |
| 攻读博士期间取得的科研成果 | 第140-141页 |
| 致谢 | 第141页 |
