新型运输辅助剂在杜兴肌肉萎缩症模型上的筛选、鉴定及机理研究
| 中文摘要 | 第4-7页 |
| Abstract | 第7-14页 |
| 缩略语 | 第17-19页 |
| 前言 | 第19-25页 |
| 研究现状、成果 | 第19-24页 |
| 研究目的、方法 | 第24-25页 |
| 一、新型运输辅助剂的筛选和鉴定 | 第25-64页 |
| 1.1 对象和方法 | 第25-48页 |
| 1.1.1 实验材料 | 第25-29页 |
| 1.1.2 实验方法 | 第29-47页 |
| 1.1.3 统计学分析 | 第47-48页 |
| 1.2 结果 | 第48-60页 |
| 1.2.1 运输辅助剂的局部筛选 | 第48-50页 |
| 1.2.2 运输辅助剂的系统筛选 | 第50-52页 |
| 1.2.3 GF对较高剂量PMO的系统测试 | 第52-54页 |
| 1.2.4 PMO-GF的长期系统测试 | 第54-60页 |
| 1.3 讨论 | 第60-63页 |
| 1.4 小结 | 第63-64页 |
| 二、新型辅助剂GF作用机理研究 | 第64-105页 |
| 2.1 对象和方法 | 第64-84页 |
| 2.1.1 实验材料 | 第64-67页 |
| 2.1.2 实验方法 | 第67-83页 |
| 2.1.3 统计学分析 | 第83-84页 |
| 2.2 结果 | 第84-100页 |
| 2.2.1 GF对PMO跳读频率及运输效率的影响 | 第84-85页 |
| 2.2.2 GF跨膜运输对其功效的影响 | 第85-89页 |
| 2.2.3 GF代谢产能对其功效的影响 | 第89-92页 |
| 2.2.4 PMO细胞内摄取途径的阐释 | 第92-94页 |
| 2.2.5 细胞内能量状态对PMO作用效果的影响 | 第94-98页 |
| 2.2.6 GF在其他动物模型上的测试 | 第98-100页 |
| 2.3 讨论 | 第100-104页 |
| 2.4 小结 | 第104-105页 |
| 三、新型运输辅助剂GF对其他寡核苷酸类药物的作用 | 第105-123页 |
| 3.1 对象和方法 | 第105-115页 |
| 3.1.1 实验材料 | 第105-107页 |
| 3.1.2 实验方法 | 第107-114页 |
| 3.1.3 统计学分析 | 第114-115页 |
| 3.2 结果 | 第115-120页 |
| 3.2.1 GF对于肽修饰PMO作用效果的研究 | 第115-116页 |
| 3.2.2 GF对 2’OMe作用效果的研究 | 第116-118页 |
| 3.2.3 GF对si RNA作用效果的研究 | 第118-120页 |
| 3.3 讨论 | 第120-122页 |
| 3.4 小结 | 第122-123页 |
| 全文结论 | 第123-124页 |
| 论文创新点 | 第124-125页 |
| 参考文献 | 第125-133页 |
| 发表论文和参加科研情况说明 | 第133-135页 |
| 附录 | 第135-140页 |
| 综述 基于外显子跳读治疗杜兴肌肉萎缩症的研究现状 | 第140-147页 |
| 综述参考文献 | 第144-147页 |
| 致谢 | 第147-149页 |
| 个人简历 | 第149页 |
