| 摘要 | 第2-6页 |
| abstract | 第6-9页 |
| 引言 | 第12-13页 |
| 第一部分 | 第13-20页 |
| 材料与方法 | 第13-16页 |
| 1 一般资料 | 第13页 |
| 2 入选标准 | 第13页 |
| 3 治疗方法 | 第13页 |
| 4 分组方法 | 第13-14页 |
| 4.1 年龄分组 | 第13页 |
| 4.2 病情严重程度分组 | 第13页 |
| 4.3 治疗方法分组 | 第13-14页 |
| 5 检查仪器 | 第14页 |
| 6 检查方法 | 第14页 |
| 7 评价标准 | 第14页 |
| 7.1 血友病调查问卷 | 第14页 |
| 7.2 疾病家庭负担量表(familyburdenscale,FBS) | 第14页 |
| 7.3 血友病骨关节超声检查评分 | 第14页 |
| 7.4 日常活动评价 | 第14页 |
| 8 统计方法 | 第14-16页 |
| 结果 | 第16-20页 |
| 1 临床表现 | 第16-18页 |
| 1.1 所有患儿预防治疗前后的临床表现观察 | 第16页 |
| 1.2 不同剂量预防治疗治疗前后的临床表现观察 | 第16-17页 |
| 1.3 重型及中型血友病患儿预防治疗前后的临床表现观察 | 第17页 |
| 1.4 不同年龄患儿预防治疗前后临床表现观察 | 第17-18页 |
| 2 关节超声评分 | 第18页 |
| 2.1 患儿预防治疗前后的关节状况评分 | 第18页 |
| 2.2 不同剂量预防治疗前后的关节状况评分 | 第18页 |
| 3 日常活动评价 | 第18-19页 |
| 3.1 患儿预防治疗前后的日常活动能力评价 | 第18-19页 |
| 3.2 患儿预防治疗前后的就学情况 | 第19页 |
| 4 家庭负担 | 第19-20页 |
| 第二部分 儿童血友病A骨关节病3例报道 | 第20-25页 |
| 病例1 | 第20-21页 |
| 病例2 | 第21-22页 |
| 病例3 | 第22-25页 |
| 第三部分 儿童血友病A抑制物形成2例报道 | 第25-27页 |
| 病例1 | 第25页 |
| 病例2 | 第25-27页 |
| 讨论 | 第27-31页 |
| 结论 | 第31-32页 |
| 参考文献 | 第32-34页 |
| 综述 儿童血友病A的预防治疗现状 | 第34-47页 |
| 1 预防治疗的定义 | 第35-36页 |
| 2 预防治疗方案 | 第36-38页 |
| 2.1 大剂量预防治疗方案 | 第36页 |
| 2.2 中剂量预防治疗方案 | 第36-37页 |
| 2.3 小剂量预防治疗方案 | 第37页 |
| 2.4 个体化治疗方案 | 第37-38页 |
| 3 预防治疗并发症 | 第38-41页 |
| 3.1 抑制物 | 第38-40页 |
| 3.1.1 抑制物的形成 | 第38页 |
| 3.1.2 抑制物阳性患儿急性出血的治疗 | 第38-39页 |
| 3.1.3 抑制物清除治疗 | 第39页 |
| 3.1.4 免疫抑制治疗 | 第39-40页 |
| 3.1.5 治疗抑制物的新药 | 第40页 |
| 3.2 关节病变 | 第40-41页 |
| 3.2.1 关节病变的发生 | 第40页 |
| 3.2.2 关节病变的评估 | 第40-41页 |
| 3.2.3 关节病变的治疗 | 第41页 |
| 3.3 血液传播性感染 | 第41页 |
| 4 总结及展望 | 第41-43页 |
| 综述参考文献 | 第43-47页 |
| 攻读学位期间的研究成果 | 第47-48页 |
| 附录 | 第48-51页 |
| 致谢 | 第51-52页 |