| 摘要 | 第5-9页 |
| ABSTRACT | 第9-13页 |
| 符号说明 | 第20-22页 |
| 第一章 绪论 | 第22-36页 |
| 1.1 基因治疗 | 第22页 |
| 1.2 基于DNA的疗法 | 第22-25页 |
| 1.2.1 质粒 | 第23-24页 |
| 1.2.2 寡核苷酸 | 第24页 |
| 1.2.3 siRNAs | 第24-25页 |
| 1.3 基因传递系统 | 第25-35页 |
| 1.3.1 病毒类基因传递系统 | 第25-27页 |
| 1.3.2 非病毒类基因传递系统 | 第27-35页 |
| 1.3.2.1 阳离子脂类基因载体 | 第28-29页 |
| 1.3.2.2 聚合物类基因载体 | 第29-34页 |
| 1.3.2.3 作用基因载体的天然生物材料及其衍生物 | 第34-35页 |
| 1.4 课题的目的及意义 | 第35-36页 |
| 第二章 系列新型的高性能星状聚阳离子基因载体 | 第36-75页 |
| 2.1 以β-环糊精为核的星状聚胺类基因载体 | 第36-53页 |
| 2.1.1 前言 | 第36-37页 |
| 2.1.2 实验部分 | 第37-43页 |
| 2.1.2.1 实验原料与试剂 | 第37-38页 |
| 2.1.2.2 实验仪器与设备 | 第38页 |
| 2.1.2.3 以CD为核的星状基因载体的合成 | 第38-39页 |
| 2.1.2.4 聚合物的表征 | 第39-40页 |
| 2.1.2.5 聚合物/pDNA复合物的表征 | 第40页 |
| 2.1.2.6 细胞毒性 | 第40-41页 |
| 2.1.2.7 体外转染试验 | 第41页 |
| 2.1.2.8 溶血试验 | 第41-43页 |
| 2.1.3 结果与讨论 | 第43-52页 |
| 2.1.3.1 PP、AEPP和APP功能化的CD-PGMA载体的合成和表征 | 第43-45页 |
| 2.1.3.2 聚合物/pDNA复合物的生物物理表征 | 第45-47页 |
| 2.1.3.3 细胞毒性 | 第47-49页 |
| 2.1.3.4 基因转染试验 | 第49-52页 |
| 2.1.3.5 溶血试验 | 第52页 |
| 2.1.4 小结 | 第52-53页 |
| 2.2 基于PGMA的具有侧悬苯硼酸基团的高效多功能的星状聚阳离子基因载体的研究 | 第53-75页 |
| 2.2.1 前言 | 第53-54页 |
| 2.2.2 实验部分 | 第54-61页 |
| 2.2.2.1 实验原料与试剂 | 第54页 |
| 2.2.2.2 实验仪器与设备 | 第54-55页 |
| 2.2.2.3 含苯硼酸的靶向阳离子基因载体s-PGEA-B的合成 | 第55页 |
| 2.2.2.4 聚合物的表征 | 第55-56页 |
| 2.2.2.5 聚合物/pDNA复合物的生物物理表征 | 第56页 |
| 2.2.2.6 细胞存活率 | 第56页 |
| 2.2.2.7 体外转染试验 | 第56-57页 |
| 2.2.2.8 细胞内化 | 第57-60页 |
| 2.2.2.9 荧光试验 | 第60-61页 |
| 2.2.3 结果与讨论 | 第61-74页 |
| 2.2.3.1 含苯硼酸的靶向阳离子聚合物s-PGEA-Bs的合成和表征 | 第61-63页 |
| 2.2.3.2 阳离子聚合物/pDNA复合物的生物物理表征 | 第63-65页 |
| 2.2.3.3 细胞存活率 | 第65-67页 |
| 2.2.3.4 体外基因转染试验 | 第67-71页 |
| 2.2.3.5 细胞内化 | 第71-72页 |
| 2.2.3.6 荧光试验 | 第72-74页 |
| 2.2.4 小结 | 第74-75页 |
| 第三章 基于PGMA的还原刺激响应性基因载体 | 第75-113页 |
| 3.1 关于含二硫键、叔胺和羟基的促进基因传递的可生物还原的梳状缀合物的研究 | 第75-92页 |
| 3.1.1 前言 | 第75-76页 |
| 3.1.2 实验部分 | 第76-79页 |
| 3.1.2.1 实验原料与试剂 | 第76页 |
| 3.1.2.2 实验仪器与设备 | 第76-77页 |
| 3.1.2.3 含二硫键的梳状阳离子聚合物SS-PGEADM的合成 | 第77页 |
| 3.1.2.4 聚合物的表征 | 第77-78页 |
| 3.1.2.5 聚合物/pDNA复合物的表征 | 第78页 |
| 3.1.2.6 体外细胞毒性和转染试验 | 第78-79页 |
| 3.1.3 结果与讨论 | 第79-91页 |
| 3.1.3.1 SS-PGEADMs的合成和表征 | 第79-83页 |
| 3.1.3.2 阳离子聚合物/pDNA复合物的生物物理表征 | 第83-87页 |
| 3.1.3.3 细胞毒性试验 | 第87-89页 |
| 3.1.3.4 体外基因转染试验 | 第89-91页 |
| 3.1.4 小结 | 第91-92页 |
| 3.2 基于低分子量PGMA的可还原性纳米凝胶核酸载体的相关研究 | 第92-113页 |
| 3.2.1 前言 | 第92-93页 |
| 3.2.2 实验部分 | 第93-98页 |
| 3.2.2.1 实验原料与试剂 | 第93-94页 |
| 3.2.2.2 实验仪器与设备 | 第94页 |
| 3.2.2.3 可还原的阳离子纳米凝胶PGED-NGs的合成 | 第94-95页 |
| 3.2.2.4 聚合物的表征 | 第95页 |
| 3.2.2.5 聚合物/pDNA复合物的生物物理表征 | 第95页 |
| 3.2.2.6 细胞存活率 | 第95页 |
| 3.2.2.7 pDNA基因转染 | 第95-96页 |
| 3.2.2.8 细胞摄取 | 第96页 |
| 3.2.2.9 siRNA传递 | 第96-98页 |
| 3.2.3 结果与讨论 | 第98-112页 |
| 3.2.3.1 可还原的阳离子纳米凝胶PGED-NGs的合成和表征 | 第98-101页 |
| 3.2.3.2 阳离子纳米凝胶/pDNA复合物的生物物理表征 | 第101-103页 |
| 3.2.3.3 细胞毒性试验 | 第103-104页 |
| 3.2.3.4 体外pDNA转染试验 | 第104-108页 |
| 3.2.3.5 细胞内化试验 | 第108页 |
| 3.2.3.6 siRNA传递 | 第108-112页 |
| 3.2.4 小结 | 第112-113页 |
| 第四章 结论 | 第113-115页 |
| 参考文献 | 第115-130页 |
| 致谢 | 第130-131页 |
| 研究成果及发表的学术论文 | 第131-132页 |
| 作者简介 | 第132-133页 |
| 导师简介 | 第133-134页 |
| 附件 | 第134-135页 |
