| 摘要 | 第5-6页 |
| ABSTRACT | 第6页 |
| 第一章 综述及研究背景 | 第10-29页 |
| 一、基因治疗 | 第10-11页 |
| 1.1 基因治疗的发展历程 | 第10-11页 |
| 1.2 传统基因治疗 | 第11页 |
| 二、基因编辑技术在基因治疗中的应用 | 第11-24页 |
| 2.1 基因编辑的原理 | 第12-13页 |
| 2.2 早期基因编辑的核酸酶系统 | 第13-14页 |
| 2.3 CRISPR/Cas系统的原理及其分类 | 第14-16页 |
| 2.4 CRISPR/Cas9系统的体内递送方式 | 第16-19页 |
| 2.5 CRISPR/Cas9系统的应用 | 第19-24页 |
| 三、B型血友病 | 第24-27页 |
| 3.1 致病原理及分类 | 第24-26页 |
| 3.2 治疗手段 | 第26-27页 |
| 四、本课题研究背景及意义 | 第27-29页 |
| 第二章 材料与方法 | 第29-46页 |
| 1 实验材料 | 第29-37页 |
| 2 实验方法 | 第37-46页 |
| 第三章 结果与讨论 | 第46-65页 |
| 第一节 利用腺相关病毒递送分段CRISPR/Cas9系统治疗B型血友病小鼠模型F9~(383STOP) | 第46-57页 |
| 1.1 引言 | 第46页 |
| 1.2 结果与讨论 | 第46-55页 |
| 1.3 小结 | 第55-57页 |
| 第二节 利用腺相关病毒递送全长CRISPR/Cas9系统治疗B型血友病小鼠模型F9~(383STOP) | 第57-65页 |
| 2.1 引言 | 第57页 |
| 2.2 结果与讨论 | 第57-64页 |
| 2.3 小结 | 第64-65页 |
| 第四章 总结与展望 | 第65-67页 |
| 参考文献 | 第67-82页 |
| 附录 | 第82-86页 |