| 中文摘要 | 第4-7页 |
| Abstract | 第7-10页 |
| 缩略语/符号说明 | 第13-14页 |
| 前言 | 第14-19页 |
| 研究现状、成果 | 第14-18页 |
| 研究目的、方法 | 第18-19页 |
| 对象和方法 | 第19-34页 |
| 1 实验材料 | 第19-22页 |
| 1.1 细胞系 | 第19页 |
| 1.2 实验动物 | 第19页 |
| 1.3 反义寡核苷酸药物 | 第19页 |
| 1.4 常用试剂 | 第19-21页 |
| 1.5 主要仪器设备 | 第21页 |
| 1.6 引物 | 第21-22页 |
| 1.7 主要分析工具软件 | 第22页 |
| 2 实验方法 | 第22-33页 |
| 2.1 试剂配制 | 第22-25页 |
| 2.2 细胞培养 | 第25-26页 |
| 2.3 脂质体转染细胞 | 第26页 |
| 2.4 TRIzol法提取细胞总RNA | 第26页 |
| 2.5 RT-PCR和PCR反应条件 | 第26-28页 |
| 2.6 组织总蛋白的提取 | 第28页 |
| 2.7 蛋白浓度测定 | 第28-29页 |
| 2.8 WST-8试剂盒检测反义寡核苷酸毒性 | 第29页 |
| 2.9 免疫荧光组织化学检测 | 第29页 |
| 2.10 Western blot | 第29-30页 |
| 2.11 局部肌肉注射 | 第30页 |
| 2.12 系统注射 | 第30-31页 |
| 2.13 FACS流式细胞仪分析细胞转染效率和荧光强度 | 第31-32页 |
| 2.14 共聚焦荧光显微镜分析 | 第32页 |
| 2.15 组织中荧光标记MOE25(PS)的定量分析 | 第32-33页 |
| 3 统计学分析 | 第33-34页 |
| 结果 | 第34-48页 |
| 1 2'-O-MOE反义寡核苷酸在H_2K mdx细胞的体外测试 | 第34-38页 |
| 1.1 浓度效应及细胞毒性分析 | 第34-36页 |
| 1.2 时间效应 | 第36-37页 |
| 1.3 不同MOE反义寡核苷酸与临床上测试的2'OmePS药物的比较分析 | 第37-38页 |
| 2 2 '-O-MOE反义寡核苷酸在DMD小鼠模型上的局部和系统测试 | 第38-43页 |
| 2.1 局部肌肉测试 | 第38-40页 |
| 2.2 MOE25(PS)反义寡核苷酸在mdx小鼠上的系统测试 | 第40-43页 |
| 3 MOE25(PS)反义寡核苷酸在体内的组织分布与细胞内的摄取及共定位 | 第43-48页 |
| 3.1 MOE25(PS)在mdx小鼠的体内各组织分布情况 | 第44-45页 |
| 3.2 荧光标记MOE25(PS)在H_2K mdx细胞的摄取和细胞内共定位情况 | 第45-48页 |
| 讨论 | 第48-51页 |
| 结论 | 第51-52页 |
| 参考文献 | 第52-59页 |
| 发表论文和参加科研情况说明 | 第59-60页 |
| 综述 | 第60-76页 |
| 综述参考文献 | 第69-76页 |
| 致谢 | 第76页 |
