| 中文摘要 | 第4-9页 |
| Abstract | 第9-13页 |
| 缩略语 | 第17-18页 |
| 前言 | 第18-22页 |
| 研究现状、成果 | 第18-20页 |
| 研究目的、方法 | 第20-22页 |
| 对象和方法 | 第22-36页 |
| 1.1 实验材料 | 第22-25页 |
| 1.1.1 实验动物 | 第22页 |
| 1.1.2 测试反义寡核苷酸药物名称及序列 | 第22-23页 |
| 1.1.3 主要仪器设备 | 第23页 |
| 1.1.4 实验试剂 | 第23-24页 |
| 1.1.5 引物 | 第24-25页 |
| 1.1.6 主要分析工具软件 | 第25页 |
| 1.2 实验方法 | 第25-36页 |
| 1.2.1 试剂配制 | 第25-28页 |
| 1.2.2 动物注射 | 第28-29页 |
| 1.2.3 组织RNA的提取 | 第29页 |
| 1.2.4 One Step RT-PCR | 第29-30页 |
| 1.2.5 PCR扩增 | 第30页 |
| 1.2.6 组织免疫荧光染色-dystrophin染色 | 第30-31页 |
| 1.2.7 组织免疫荧光染色-NOS蛋白染色 | 第31页 |
| 1.2.8 dystrophin相关蛋白复合体免疫荧光染色 | 第31页 |
| 1.2.9 免疫球蛋白(Igs)染色 | 第31-32页 |
| 1.2.10 蛋白的提取 | 第32页 |
| 1.2.11 蛋白浓度测定 | 第32页 |
| 1.2.12 蛋白杂交检测 | 第32-33页 |
| 1.2.13 病理检测-苏木精伊红染色 | 第33-34页 |
| 1.2.14 血清检测 | 第34页 |
| 1.2.15 抓力测试 | 第34页 |
| 1.2.16 免疫炎症反应CD3+T细胞荧光检测 | 第34页 |
| 1.2.17 免疫炎症反应CD68+巨噬细胞组织化学染色 | 第34-35页 |
| 1.2.18 体内分布测试 | 第35页 |
| 1.2.19 定量分析跳读效率 | 第35页 |
| 1.2.20 数据分析 | 第35-36页 |
| 结果 | 第36-60页 |
| 一、新型运输辅助剂F5在杜兴肌肉萎缩症中的应用研究 | 第36-53页 |
| 2.1 新型运输辅助剂F5在杜兴肌肉萎缩症中的应用研究 | 第36-53页 |
| 2.1.1 候选运输辅助剂在mdx小鼠上的局部筛选 | 第36-39页 |
| 2.1.1.1 候选运输辅助剂与MOE在mdx小鼠上的局部测试 | 第36-37页 |
| 2.1.1.2 候选运输辅助剂与PNA在mdx小鼠上的局部筛选 | 第37-39页 |
| 2.1.2 运输辅助剂F5对其他反义寡核苷酸药物的作用 | 第39-41页 |
| 2.1.3 运输辅助剂F5浓度效应研究 | 第41-42页 |
| 2.1.4 运输辅助剂F5与PMO药物在mdx小鼠上的系统测试 | 第42-46页 |
| 2.1.4.1 F5与PMO在mdx小鼠上的短期系统测试 | 第42-45页 |
| 2.1.4.2 F5对PMO在mdx小鼠上组织分布和细胞摄取的影响 | 第45-46页 |
| 2.1.5 F5对PMO药物在mdx小鼠上的长期系统评估 | 第46-53页 |
| 2.1.5.1 F5对PMO药物长期系统活性改变作用 | 第47-49页 |
| 2.1.5.2 F5与PMO长期使用对mdx小鼠功能改善情况 | 第49-51页 |
| 2.1.5.3 F5与PMO的长期使用对mdx小鼠潜在毒副作用研究 | 第51-53页 |
| 二、正常野生型小鼠在杜兴肌肉萎缩症中的应用研究上的活性检测 | 第53-60页 |
| 2.2 正常野生型小鼠在杜兴肌肉萎缩症中的应用研究上的活性检测 | 第53-60页 |
| 2.2.1 反义寡核苷酸药物在野生小鼠C57BL/6 上的局部研究 | 第53-54页 |
| 2.2.2 其他反义寡核苷酸药物在野生小鼠C57BL/6 上的活性研究 | 第54-55页 |
| 2.2.3 反义寡核苷酸药物介导的外显子跳读的时间效应 | 第55-56页 |
| 2.2.4 其他野生型小鼠作为DMD反义寡核苷酸药物筛选模型的测试 | 第56-57页 |
| 2.2.5 同种反义寡核苷酸药物在不同种小鼠上的跳读效率比较 | 第57-58页 |
| 2.2.6 反义寡核苷酸药物在野生型小鼠上的系统测试 | 第58-60页 |
| 讨论 | 第60-63页 |
| 结论 | 第63-64页 |
| 参考文献 | 第64-68页 |
| 发表论文和参加科研情况说明 | 第68-69页 |
| 综述 | 第69-82页 |
| 综述参考文献 | 第75-82页 |
| 致谢 | 第82页 |
