| 英文缩写词及中文对照 | 第1-6页 |
| 全文中文摘要 | 第6-9页 |
| 全文英文摘要 | 第9-13页 |
| 第一部分 提高人源非肥胖糖尿病/重症联合免疫缺陷小鼠模型的人源化水平 | 第13-34页 |
| 摘要 | 第13-15页 |
| Abstract | 第15-17页 |
| 引言 | 第17-18页 |
| 材料 | 第18-19页 |
| 方法 | 第19-21页 |
| 结果 | 第21-26页 |
| 讨论 | 第26-29页 |
| 小结 | 第29-30页 |
| 参考文献 | 第30-34页 |
| 第二部分 建立人源β-地中海贫血小鼠模型 | 第34-59页 |
| 摘要 | 第34-35页 |
| Abstract | 第35-37页 |
| 引言 | 第37-38页 |
| 材料 | 第38-39页 |
| 方法 | 第39-42页 |
| 结果 | 第42-50页 |
| 讨论 | 第50-55页 |
| 小结 | 第55-56页 |
| 参考文献 | 第56-59页 |
| 第三部分 构建介导人α-反义寡核苷酸的慢病毒载体 | 第59-81页 |
| 摘要 | 第59-60页 |
| Abstract | 第60-61页 |
| 引言 | 第61-62页 |
| 材料 | 第62-64页 |
| 方法 | 第64-71页 |
| 结果 | 第71-74页 |
| 讨论 | 第74-78页 |
| 小结 | 第78-79页 |
| 参考文献 | 第79-81页 |
| 第四部分 慢病毒载体介导α-反义寡核苷酸对人源β-地中海贫血小鼠模型的作用 | 第81-114页 |
| 摘要 | 第81-83页 |
| Abstract | 第83-85页 |
| 引言 | 第85-86页 |
| 材料 | 第86-88页 |
| 方法 | 第88-94页 |
| 结果 | 第94-104页 |
| 讨论 | 第104-111页 |
| 小结 | 第111-112页 |
| 参考文献 | 第112-114页 |
| 综述 β-地中海贫血基因治疗的研究进展 | 第114-129页 |
| 致谢 | 第129-130页 |