| 目录 | 第1-8页 |
| 摘要 | 第8-9页 |
| Abstracts | 第9-10页 |
| 第一章 绪论 | 第10-14页 |
| ·研究目的与意义 | 第10页 |
| ·研究现状和趋势 | 第10-11页 |
| ·研究现状 | 第10-11页 |
| ·研究趋势 | 第11页 |
| ·研究内容 | 第11-13页 |
| ·罕用药制度概述 | 第11-12页 |
| ·国内罕用药制度的现状和问题 | 第12页 |
| ·国外罕用药问题的处理及其制度的总结 | 第12页 |
| ·建立健全我国罕用药制度的思考 | 第12-13页 |
| ·研究方法 | 第13-14页 |
| ·文献检索方法 | 第13页 |
| ·比较研究方法 | 第13-14页 |
| 第二章 罕用药制度的概述 | 第14-20页 |
| ·罕见病及罕用药含义 | 第14-15页 |
| ·罕见病定义及认定标准 | 第14页 |
| ·罕用药定义及认定标准 | 第14-15页 |
| ·罕用药的范围 | 第15页 |
| ·罕用药特点 | 第15-17页 |
| ·罕见病特点 | 第15-16页 |
| ·罕用药研发特点 | 第16页 |
| ·罕用药市场特性 | 第16-17页 |
| ·罕用药制度的法理依据 | 第17-18页 |
| ·经济理性 | 第17-18页 |
| ·价值理性 | 第18页 |
| ·罕用药的状态分类 | 第18-20页 |
| 第三章 国内罕用药现状及其相关政策分析 | 第20-27页 |
| ·未被开发的罕用药现状和相关政策 | 第20-21页 |
| ·技术问题 | 第20页 |
| ·资金问题 | 第20-21页 |
| ·开发中的罕用药现状和相关政策 | 第21-23页 |
| ·药物临床前试验 | 第21-22页 |
| ·药物临床试验 | 第22页 |
| ·罕用药审批阶段 | 第22页 |
| ·罕用药的生产阶段 | 第22-23页 |
| ·已开发的罕用药现状和相关政策 | 第23-27页 |
| ·国外有上市，国内无上市的罕用药 | 第23-24页 |
| ·国内有上市的罕用药 | 第24-27页 |
| 第四章 境外罕用药问题的解决及相关制度介绍 | 第27-37页 |
| ·未被开发的罕用药 | 第27-28页 |
| ·技术障碍 | 第27-28页 |
| ·资金问题 | 第28页 |
| ·开发中的罕用药 | 第28-32页 |
| ·罕用药临床前研究技术难度大，耗时长 | 第28-29页 |
| ·罕用药临床研究样本数量少 | 第29页 |
| ·罕用药需要特殊审批 | 第29-30页 |
| ·罕用药的生产短缺 | 第30-32页 |
| ·开发成功的罕用药 | 第32-34页 |
| ·国外有上市，国内患者“用不上药”、“有药不能用” | 第32-33页 |
| ·国内有上市的罕用药 | 第33-34页 |
| ·境外罕用药制度的总结 | 第34-37页 |
| ·美国 | 第34页 |
| ·欧盟 | 第34-35页 |
| ·日本 | 第35页 |
| ·我国台湾地区 | 第35-37页 |
| 第五章 关于建立我国罕用药制度的建议 | 第37-42页 |
| ·关于我国建立罕用药制度的可行性分析 | 第37-38页 |
| ·政策基础 | 第37页 |
| ·经济基础 | 第37-38页 |
| ·我国罕用药管理的自身优势 | 第38页 |
| ·我国建立罕用药制度的建议 | 第38-42页 |
| ·立法的形式确定罕见病标准和罕用药范围 | 第38页 |
| ·开展多形式的技术援助、资金补助 | 第38-39页 |
| ·完善罕用药特殊审批内容，放宽药物进口申请要求 | 第39页 |
| ·统计罕用药供应企业、罕见病患者信息，建立供求信息互通系统 | 第39页 |
| ·给予罕用药特殊的知识产权保护，激励研发单位 | 第39-40页 |
| ·允许满足条件下的核准标示外用药 | 第40页 |
| ·通过药品补助、限制罕用药定价等形式，增加罕用药可及性 | 第40页 |
| ·鼓励合理合法仿制药的同时，提高生物等效性标准，强化仿制药质量 | 第40-41页 |
| ·制度罕用药药品目录，以备临床参考 | 第41-42页 |
| 结语 | 第42-43页 |
| 参考文献 | 第43-46页 |
| 硕士学位期间取得的学术成果 | 第46-47页 |
| 致谢 | 第47页 |
